柳韩洋行、ABL Bio等本月已有3家公司获指定
跨国制药巨头扎堆重磅药和减重药，竞争压力下降
享有7年市场独占权、审评费用减免等优惠
罕见药市场到2032年有望达4090亿美元
韩国本土生物企业的罕见病治疗药物管线正接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格。在跨国制药公司为应对“专利悬崖”而集中火力投入减重药等重磅新药研发之际，竞争相对较弱的罕见药领域中，国产管线的开发步伐正在加快。
据制药·生物行业22日消息，本月以来已有3家韩国企业获得FDA孤儿药资格指定。尤以柳韩洋行正在开发的戈谢病治疗药物“YH35995”为代表。戈谢病是一种由于特定酶缺乏导致体内物质代谢异常的溶酶体蓄积性疾病，属于遗传性罕见病。尤其是3型戈谢病，会伴随神经学症状，目前尚无针对相关症状获批的治疗药物，未被满足的医疗需求巨大。YH35995是一种通过抑制葡糖基神经酰胺（GL1）生成发挥作用的口服小分子化合物，在非临床研究中显示出能够穿越血脑屏障（BBB），并在脑内持续抑制GL1的特性，有望改善3型戈谢病的神经学症状。
由ABL Bio开发并向全球合作伙伴公司Compass Therapeutics完成技术转让的胆管癌治疗药物“Tobesimig”也进入了指定名单。Tobesimig是一款同时阻断参与新生血管生成和肿瘤内血管形成的DLL4和VEGF-A信号传导通路的双特异性抗体。目前正以胆管癌二线治疗患者为对象开展2/3期临床试验。一旦该新药实现商业化，ABL Bio将获得里程碑付款及销售分成版税。2020年成立的生物创业公司Accelamol则凭借一款以PD-L1为靶点的胰腺癌候选治疗物质拿下了孤儿药资格。其作用机制为选择性结合表达于肿瘤和免疫细胞上的PD-L1，随后释放强效抗癌活性物质SN38，从而诱导癌细胞凋亡。
本土企业积极投入罕见药开发的背景，是FDA提供的多种优惠政策。一旦被指定为孤儿药，相关项目即可享受临床试验费用税收抵免、审评费用减免等研发激励措施，并在获批后最多享有7年的市场独占权。与普通新药5年的独占期不同，孤儿药独占权不受专利限制，能够从源头阻断相同适应症竞争药物的审批，因而具有显著的先发优势。
跨国制药巨头将重心转向其他领域的趋势，被国内企业视为机遇。业内指出，截至2030年，重磅药物的专利将陆续到期，跨国制药公司正面临约3000亿美元（约440万亿韩元）规模的销售缺口。市场调研机构Evaluate指出，为弥补专利到期造成的空白，大型制药企业将目光投向减重药等重磅新药，使得罕见药市场的竞争压力相对减弱。相对市场规模较小的罕见药领域，由于结构特征，更容易形成先占企业“一家独大”的局面。
FDA孤儿药指定在技术出口谈判中同样是一大优势。要获得指定，不仅需证明疾病的罕见性，还必须验证非临床数据、作用机制的合理性，以及与现有治疗药物相比的差异化。业内评价认为，这一指定本身起到了某种质量认证的作用，在推动技术出口时，更有可能进入全球大型制药企业的重点考察名单。相关市场本身也在扩大。根据Evaluate近期发布的《2026孤儿药报告》，到2032年，罕见病治疗药物市场预计将占全球处方药销售额的21%。这一比例较2022年的15%提升了6个百分点，市场规模预计将达到4090亿美元（约600万亿韩元）。
一位业内人士表示：“在证明新药潜力的同时，又能获得市场独占权和资金支持等多重激励，对企业而言是难得的机会。”他还表示：“考虑到韩国生物产业竞争力正在提升，获得FDA孤儿药指定的案例今后将会持续增加。”
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
