NaiiBEC表示,公司出席了在美国举办的第6届“中枢神经系统药物递送学会(CNS Drug Delivery Summit)”,并于会上通过海报形式发布了自研多肽基“血脑屏障(BBB)”穿梭平台“PEPTARDEL-TB(PepTARDEL‑TB)”在灵长类实验中的脑部递送效果研究结果。同时,公司还与“Biogen”“Eli Lilly”“Takeda”“Ionis Pharmaceuticals”等多家全球制药企业就合作事宜举行了会面。
PepTARDEL‑TB是一种可应用于多种疾病、作用于低密度脂蛋白(LDL)受体及多种受体的定制化穿梭载体。由于多肽结构修饰并不复杂,因而易于制备,并且相比利用抗体的靶向治疗药物,可更快速地实现应用。公司方面称,采用该平台时,可对与受体的结合位点进行优化,在不干扰受体固有功能的前提下促进通透功能,因此在安全性方面也具有优势。
PepTARDEL‑TB以LDL受体等为靶点,帮助药物穿过血脑屏障。结果证实,连接于该平台的治疗药物相比未连接时,可在大脑更深层皮质中停留。单次给药后,药物在“脑脊液(CSF)”中停留超过15天,证明其作为递送载体的有效性。
在本次学会上,全球制药企业对按疾病定制的血脑屏障穿梭载体PepTARDEL‑TB表现出浓厚兴趣,尤其关注该平台能否用于提升小干扰核糖核酸(siRNA)和反义寡核苷酸(ASO,AntiSense Oligonucleotide)等基因药物的脑部递送效率。
多家全球制药企业向NaiiBEC索取了有关PepTARDEL‑TB的血浆半衰期、药物在脑内的滞留时间以及药物分布等资料。不仅询问了是否有按基因药物不同包载方式(化学偶联或纳米颗粒化)进行比较的数据,还要求提供PepTARDEL‑TB结合受体序列位点的详细信息。
NaiiBEC相关负责人表示:“通过本次学会,我们向全球市场介绍了PepTARDEL‑TB相较既有递送载体的卓越效能,并通过与专注脑疾病研究的制药企业进行深入会谈,验证了该平台技术的实用价值。我们已向多家全球制药企业发送了海报及相关数据,并计划在明年1月的‘摩根大通(JP Morgan)医疗健康大会’上,就其所要求的数据进行发布。”
他补充称:“PepTARDEL‑TB以多种受体为靶点,因此可灵活设计为适用于多种脑部疾病的平台。由于我们已在脑转移癌、阿尔茨海默病等适应症的有效基因及蛋白质治疗药物中应用PepTARDEL‑TB并获得了有意义的结果,下一步将集中力量推进与全球制药企业在联合给药和技术转移方面的研发合作。”
CNS学会是一个国际学术活动,旨在分享改善中枢神经系统疾病,特别是阿尔茨海默病、帕金森病等疾病的药物递送和治疗技术的最新研究与创新。该学会重点讨论为解决中枢神经系统相关疾病治疗中关键的血脑屏障问题而开发的技术与药物递送平台。今年的会议于本月3日至5日在美国波士顿举行。
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