Nobelpharma在世界研讨会上公布A型桑菲利波综合征治疗药物的非临床结果

稀有药品专业生物风险企业Nobelpharma于13日表示，已在“世界研讨会 2024（WORLDSymposium 2024）”上公布了与GC绿十字共同开发的桑菲利波综合征A型（MPS IIIA）治疗药物的非临床研究结果。

世界研讨会 2024是一项国际论坛，汇集了来自世界各国从事溶酶体疾病领域的医务人员及专家，分享与溶酶体贮积症（LSD）相关的最新治疗方法及临床现状。今年的会议于本月4日（当地时间）至9日在美国圣迭戈举行。

在本次研讨会上，Nobelpharma创始人兼首席科学官（CSO）、成均馆大学医学院名誉教授 Jin Donggyu 以海报形式公布了正在开发的MPS IIIA治疗药物NP3011（物质名GC1130A）的非临床研究结果。内容包括：在小鼠疾病模型中，通过脑室内给予重组人肝素硫酸 N 硫酸酶进行酶替代疗法，证实了其降低肝素硫酸盐（Heparan sulfate）的效果以及改善脑病变的功效。

MPS IIIA是一种由于基因缺陷导致体内肝素硫酸盐蓄积的常染色体隐性遗传疾病，严重脑损伤是其主要症状。大多数患者在15岁前后死亡，属于重症罕见疾病，但迄今尚无获批治疗药物。Nobelpharma正与GC绿十字共同开发一款酶替代疗法（ERT）药物，拟通过脑室内直接给药（ICV）的方式，将患者体内无法表达的肝素硫酸 N 硫酸酶酶直接注入脑室，以治疗MPS IIIA患者的脑病变。

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Nobelpharma相关负责人表示：“桑菲利波综合征A型目前尚无已开发出的治疗药物，患者的未被满足医疗需求非常高。我们将加快与GC绿十字共同开发的NP3011临床进程，为桑菲利波综合征A型患者开辟治疗之路。”

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