Dong-A ST与美国马萨诸塞大学开展基因治疗药物联合研究

by Lee Myeonghwan

Published 03 Nov.2023 10:14(KST)

东亚ST于3日表示，已与马萨诸塞大学医学院（UMass）签署了腺相关病毒（AAV）介导基因治疗药物联合研究协议。

东亚ST公司大楼全景。东亚ST提供

东亚ST正把研究开发（R&D）能力集中于以免疫系统疾病为靶点的基因治疗药物领域。公司计划以本次基因治疗药物联合研究为起点，从长期来看开发出创新性的基因治疗药物。

双方机构将以免疫疾病中的慢性炎症性疾病为靶点，开展AAV介导基因治疗药物的联合研究。根据协议，UMass将把针对慢性炎症性疾病的靶点基因装载到AAV中，由UMass和东亚ST对装载于AAV中的基因药效进行筛选。此后，对于选定的AAV候选群，UMass将在小鼠模型中评价其药效，东亚ST则在其他动物模型中评价其药效。

本次联合研究将由基因治疗领域的世界权威人物 Guangping Gao 教授、骨炎症性疾病基因治疗专家 Shim Jaehyuk 教授等马萨诸塞大学医学院教授团队参与。

Guangping Gao 教授从事基因治疗药物研究已逾30年，是发现AAV7、AAV8、AAV9并开发治疗药物的科学家，是AAV研究开发领域的权威。他曾担任美国基因与细胞治疗学会会长，目前担任由马萨诸塞州政府出资设立的 Horai 基因治疗中心主任。他共同创立了美国生物技术企业 Voyager Therapeutics、Adrenas Therapeutics、Aspa Therapeutics，并与 Shim Jaehyuk 教授共同创立了韩国生物技术企业 Ava Therapeutics。Voyager Therapeutics正利用AAV技术，与诺华、辉瑞合作开发基因治疗药物。

AAV是作为基因递送载体的一类病毒载体，具有安全性高、免疫反应低等特点，与其他病毒载体不同的是不具备致病性。目前全球制药企业也在全力投入基于AAV的基因治疗药物开发，正在进行的临床试验超过250项。