Pharmicell推进基因治疗新型原料物质商业化

Published 01 Nov.2023 10:07(KST)

Pharmicell表示，已确认可生产用于基因治疗剂用寡核苷酸合成原料的新型核苷，并正推进其商业化。

此次推进商业化的物质为 DMT-2’-O-TBDMS-RNA，用于合成抗反义治疗剂及小干扰核糖核酸（siRNA）治疗剂用寡核苷酸。寡核苷酸可阻止核糖核酸（RNA）参与蛋白质合成，从而有助于提升治疗效果。

为合成医药用RNA系列寡核苷酸，需要使用以 TBDMS（叔丁基二甲基硅基，tert-Butyldimethylsilyl）或 TOM（三异丙基硅氧甲基，triisopropylsilyloxymethyl）等保护基团保护的核苷。以TBDMS基团保护的核苷是最为关键的结构，但由于工艺和纯化难度较大，能够实现大批量供应的企业在全球范围内屈指可数。

随着基因剪刀技术的发展，由80个以上核苷酸连接而成的长链寡核苷酸需求正在增加。现有保护基在长链寡核苷酸合成中会引发收率低、合成时间延长等问题，因此需要以TOM和CEM（氰乙氧甲基，cyanoethoxymethyl）基团保护的核苷。关于带有保护基的核苷的生产，Pharmicell目前正与一家美国全球制药企业共同开展研究。

Pharmicell相关人士表示：“近期，以小干扰核糖核酸（siRNA）为基础的下一代高脂血症基因治疗药物Leqvio上市，以及作为端粒酶抑制剂、首个核糖核酸（RNA）抗癌药物Imetelstat进入审批程序等，核酸药物研究正如火如荼地展开。”他接着表示：“核苷作为用于生产基因治疗剂及核酸药物的基础原料，需求正呈增长趋势。”