GC绿十字表示，公司参加了美国出血障碍学会（Bleeding Disorders Conference，BDC），并于21日发布了利用美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）的药品不良事件报告系统（FAERS）数据，对A型血友病治疗药物艾美司珠单抗与第Ⅷ因子制剂的血栓异常病例进行分析的研究结果。
由美国血友病基金会（National Hemophilia Foundation，NHF）今年第75次主办的BDC，是汇集出血性疾病领域专家，分享相关知识和最新研究成果的国际学术会议，于本月17日至19日（当地时间）在美国马里兰州举行。
血友病大致分为A型、B型和C型，是一种由于先天性凝血因子缺乏而发生的先天性疾病。A型是第Ⅷ因子缺乏，B型是第Ⅸ因子缺乏，C型是第Ⅺ因子缺乏所致。患者中约80%为A型，约20%为B型，C型则极为少见。据悉，以2020年为基准，韩国国内A型患者为1746人，B型为434人，共有2509名患者。
普通第Ⅷ因子制剂的治疗方式，是持续补充缺乏的第Ⅷ凝血因子。相反，艾美司珠单抗通过与第Ⅸ因子和第Ⅹ因子结合，模仿第Ⅷ因子的凝血作用机制，从而弥补第Ⅷ因子的不足。
根据此次由GC绿十字数据科学团队负责人 Choi Bonggyu、成均馆大学药学院教授 Shin Juyoung、韩国血友基金会附属诊所院长 Yoo Kiyoung 等产学研联合开展的研究结果显示，艾美司珠单抗的血栓异常病例报告率比第Ⅷ因子制剂高出约2.83倍。
研究团队分析了过去5年（2018年至2022年）FAERS数据库后发现，在艾美司珠单抗给药后发生的共2383例不良事件中，血栓异常病例为97例，占全部不良事件的4.07%。相较之下，第Ⅷ因子制剂仅为1.44%。也就是说，比较艾美司珠单抗组与第Ⅷ因子制剂组的血栓异常病例时，艾美司珠单抗的血栓异常病例报告率比第Ⅷ因子制剂高出2.83倍，研究团队作出了上述分析。
据介绍，今年3月欧洲也已发表了类似研究结果。利用欧洲药品安全管理系统数据库（Eudravigilance database）开展的研究同样确认，艾美司珠单抗给药后发生的血栓异常病例报告率约为EHL第Ⅷ因子制剂（延长半衰期制剂）的2.77倍。
研究团队特别指出，在本次研究中，即便排除与旁路制剂（Bypassing Agents，BPAs）联用，仅观察艾美司珠单抗单药治疗组时，其血栓异常病例仍比第Ⅷ因子制剂高出约1.84倍。近期研究已知，当艾美司珠单抗与活化凝血酶原复合物（activated Prothrombin Complex Concentrate，aPCC）等旁路制剂联用时，会出现严重血栓性疾病的临床结果。但本次研究发现，在与Hemlibra相关的血栓异常共97例中，无旁路制剂（BPAs）联用的血栓异常病例为62例，反而多于与旁路制剂（BPAs）联用的35例。
韩国血友基金会附属诊所院长 Yoo Kiyoung 表示：“此次利用美国FAERS中报告的真实世界数据（Real World Data，RWD），对艾美司珠单抗与第Ⅷ因子制剂的不良反应病例进行分析，尚属首次。”他还表示：“我们欢迎各种血友病新药的上市，但有必要通过持续研究，在实际医疗现场逐步确立包括血栓异常病例在内的血友病新药安全性。”
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