规模达54万亿韩元的全球CGT市场……亟需技术开发与政策支持

by Lee Myeonghwan

Published 05 Jul.2023 11:30(KST)

有研究结果显示，全球细胞·基因治疗制剂（CGT）市场规模到2027年最高将达到54万亿韩元。与此同时也有建议指出，为推动韩国国内CGT产业发展，除技术开发外，还需要通过放宽监管等方式提供政策支持。

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国家生命工学政策研究中心近日发布了题为《全球细胞·基因治疗制剂（CGT）市场展望》的报告，内容包括上述观点。根据报告，CGT是一种新的治疗途径（治疗模态），可分为细胞治疗制剂、基因治疗制剂以及基因改造细胞治疗制剂等。

细胞治疗制剂，顾名思义，是通过对细胞进行培养或筛选等操作制成的药品。基因治疗制剂则是通过纠正基因缺陷或抑制、增强其作用的原理，从根本上治疗疑难疾病。基因治疗制剂在传递遗传物质时是否利用病毒，可分为病毒载体与非病毒载体两类。基因改造细胞治疗制剂是在体外诱导细胞发生基因改造后再移植给患者的一类治疗制剂，即在体外将治疗基因导入细胞并进行培养，然后利用载体将其注入体内。

CGT也是生物产业中被视为极具前景的技术之一。此前主导生物医药品市场的第二代治疗模态——抗体药物，是利用基因重组和单克隆抗体进行靶向治疗的方式，但由于分子量较大，在以细胞内部为靶点时存在局限。因此，能够在基因水平实施治疗的第三代治疗模态CGT备受关注，这是该中心的说明。尤其是与传统治疗制剂相比，CGT有望实现根本性治疗，被寄望于不仅可治疗癌症，还能用于神经退行性疾病和遗传病等疑难疾病。该中心方面指出，“（CGT）被展望为能够满足市场中尚未被满足的医疗需求，并实现个体化精准治疗的下一代治疗手段”。

全球CGT市场规模也被预测将以每年高速增长。市场调研机构“Frost & Sullivan”预测，全球CGT市场将从2021年的46.7亿美元（约6.06万亿韩元）扩大至2027年的417.7亿美元（约54.17万亿韩元），在7年间增长约9倍。同期年均复合增长率预计将达到44.1%。

随着技术前景看好、市场高速增长的预期，全球大型制药企业也纷纷投入CGT研究。目前为止，拥有嵌合抗原受体（CAR）-T治疗制剂等CGT产品的企业销售额相对较大。诺华在急性淋巴细胞白血病CAR-T细胞治疗制剂“Kymriah”之后，又推出了治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗制剂“Zolgensma”。吉利德科学也先后推出了治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的“Yescarta”和急性白血病治疗制剂“Tecartus”，而百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）的CAR-T细胞治疗制剂“Breyanzi”也已获批作为血液肿瘤适应症的二线治疗药物。

韩国国内企业目前主要以合同开发与生产（CDMO）为主切入CGT市场。三星生物制剂公司在上月举行的Bio USA上表示，将在仁川松岛的第五工厂用地建设包含CGT在内的“多模态（Multi Modal）”生产设施。SK生物科学在发布未来5年成长计划时也称，将推进包括CGT在内的新平台CDMO业务。除此之外，SK株式会社的CDMO子公司SK Pharmteco通过法国子公司Yposkesi在当地建成了CGT工厂；CJ（Batavia）和GC Cell（Biocentric）也通过收购CDMO企业，着手为CGT的委托生产做准备。