“7万亿出口”Aribio称：自我强化三期临床，全力冲刺FDA审批
“将患者规模扩大一倍并强化验证，确保数据可靠性”
“连统计分析方法都已与FDA完成协商”
“期待PDE5作用机制新药市场因竞争企业参与而进一步扩大”
正在开发口服阿尔茨海默病治疗新药候选物“AR1001”的Aribio称，为获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，公司将临床三期患者规模在原计划基础上扩大近一倍，并强化了生物标志物验证方式。公司表示，即使增加临床成本，也要提升数据可信度，力争凭借单一三期临床试验同时获得美国和欧洲的上市许可，展现出十足信心。
18日，在首尔永登浦区Fairmont Ambassador Seoul举行的记者座谈会上，Aribio高管正在发言。自左至右为Kim Sunho美国分公司社长、Lee Byunggun顾问、Chung Jaejoon会长兼首席执行官、Sung Soohyun首席执行官。记者 Park Jeongyeon
View original image近日与中国复星医药签署最高规模达7万亿韩元技术转让合同的Aribio，18日在首尔永登浦区Fairmont Ambassador Seoul举行记者座谈会，公开了AR1001全球三期临床“POLARIS-AD”的进展情况及审批战略。
在当天的座谈会上，Aribio高管们在三期临床三季度即将产出首要终点（Top-line）结果之际一致强调称：“为在后续审批过程中确保数据可信度，我们已做了充分而周密的准备。”Aribio美国分公司社长Kim Sunho表示：“原本设计是在美国单一地区招募约800名患者，目前已增至1535名。虽然这并非FDA的要求，但患者数量增加后，获得统计学显著性的概率会提高，因此我们自主决定增加临床费用，扩大试验规模。”
生物标志物的验证方式也得到强化。Kim社长表示：“起初曾考虑仅以血液检测为基础推进，但根据与FDA的讨论内容，又将脑脊液和正电子发射断层扫描（PET）影像纳入验证项目，因此新增了不少成本。”也就是说，通过在成本远高于血液检测的验证方式上加码，进一步确保了数据的客观性。
他强调称，临床试验设计和统计分析方法也通过与FDA的正式协商程序，做足了准备。Aribio会长Chung Jaejoon表示：“在二期临床结束（End-of-Phase 2）会议上，我们就三期试验设计达成了一致，最后遗留的统计分析方法也已经全部协商完毕。”Kim社长补充说：“在临床进行过程中，我们还举行了4次以上其他咨询（Type C）会议，提前与FDA沟通，尽量消除其在数据提交时提出新问题的可能性。”
他还表示，预计凭借一项三期临床就可以提出上市申请。Kim社长称：“近期在阿尔茨海默病领域获批的药物，全部都是基于单一三期临床，FDA的审批基调也正朝这一方向转变。只要结果足够理想，一项三期临床就完全有可能获得批准。”
Aribio此前于今年5月与中国复星医药就AR1001签署了总合同规模达7万亿韩元的技术转让协议。根据协议，Aribio向复星医药授予美国、中国、东盟地区的开发及商业化权利，仅预付款就高达约2100亿韩元。Aribio表示，此次签约达成的背景在于复星医药推进全球化的强烈意愿。Kim社长解释称：“复星为实现AR1001在美国商业化所计划投入的资本，规模超过其向我们支付的合同金额。这是一份由复星集团向跨国制药巨头迈进的意志所支撑的合同。”
AR1001属于与勃起功能障碍治疗药同一类的磷酸二酯酶5型（PDE5）抑制剂。该药通过扩张脑血管、增加血流量、强化神经细胞的记忆和学习信号，同时还能减少阿尔茨海默病致病蛋白——β淀粉样蛋白的沉积，是一款具备多重作用机制的药物。
业内部分人士指出，关于PDE5抑制剂类药物在阿尔茨海默病方面具有效果的假说，在学界已被提出多年，但全球大型制药企业迟迟未正式展开临床开发，引发了外界疑问。在当天的座谈会上，Chung会长表示：“AR1001虽然与伟哥等勃起功能障碍治疗药属于同一类，但其对PDE5的选择性高出约10倍，且血脑屏障（BBB）通透性也更为优越。若想通过伟哥或希爱力获得同等效果，需要大约5倍的高剂量长期服用，而伟哥在长期高剂量服用时存在视力异常的担忧，已被FDA加注黑框警告，这也使得跨国制药巨头在后续开发上顾虑重重。”
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他还强调，国内外生物医药企业需要对PDE5作用机制给予更多关注。Chung会长表示：“仅凭一款药物无法做大整个市场。Aribio追求的是率先入市（First in Market），竞争者越多，我们的市场也会随之做大。”首席执行官Sung Soohyun也补充称：“只有更多企业勇于投入此类具有挑战性的作用机制，韩国才有可能逐步具备成为新药强国的条件。”
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