Organoid Science获类器官再生治疗药物Ⅰ期IND批准

by Jo Inkyung

Published 16 Mar.2026 15:30(KST)

自体成体干细胞来源治疗药物“ATORM-C”
面向克罗恩病患者开展Ⅰ期临床试验

Organoid Science表示，其自体成体干细胞来源肠类器官治疗药物“ATORM-C”针对合并结肠溃疡的克罗恩病患者的Ⅰ期临床试验计划（IND）已于16日获韩国食品医药品安全处批准。

公司称，本次批准是在去年12月30日提交申请后约3个月内获得的，这是全球首例基于类器官的再生治疗药物进入临床试验阶段的案例。

作为一种慢性炎症性肠病，克罗恩病是指肠黏膜反复发生炎症和溃疡的难治性疾病，如不进行治疗，可发展为肠狭窄、穿孔等严重并发症。目前虽已应用多种药物，但由于慢性疾病的特性，相当一部分患者仍残留未愈合溃疡，导致病情恶化，因此，医疗界对新的治疗路径的需求持续增加。

ATORM-C的主要成分是从患者肠组织中提取的组织来源干细胞，利用三维类器官培养技术制备的“肠类器官”。该产品通过诱导受损肠黏膜组织再生，治疗对现有治疗药物无反应而残留的难治性溃疡，从而减轻肠道炎症并预防疾病恶化。ATORM-C直接移植至受损肠黏膜部位，并分化为实际的肠上皮细胞，以此诱导受损组织再生。

在首尔峨山医院开展的Ⅰ期临床试验中，将在给药后评估ATORM-C的耐受性和安全性，以确定最大耐受剂量（MTD）和Ⅱ期推荐剂量（RP2D），同时确认其探索性有效性。临床试验预计将有9至18名患者参与，在给药后最长随访24周，以评估安全性和有效性。