关于人工智能（AI）将改变新药开发周期的期待，如今已不再是夸大其词。AI在候选物质发掘、蛋白质结构预测、新药设计等阶段的效率，已经得到验证。但一线传出的声音略有不同：利用AI开展候选物质探索研究虽在快速扩张，却难以形成顺畅延伸至产业化阶段的完整链条。
业界普遍评价认为，国内AI新药开发仍高度集中在“前半程”。在文献检索、靶点验证、候选结构生成、一级筛选等候选物质发掘阶段，AI的应用已在扩散，但之后的细胞·动物实验、临床策略和注册申报策略等环节，很少能与前端连成一个完整的开发闭环。
![[站上AI试验台的K-生物]④华丽蓝图背后，一线“瓶颈”](http://www.asiae.co.kr/news/img_view.htm?img=2026031607535375698_1773615233.jpg)
与仍停留在靶点验证或一级筛选等阶段的国内AI新药开发现状相比，全球主要AI新药企业已将32个管线推进至临床阶段。一位生物行业相关人士18日表示：“在生成数十万个结构并筛选出高潜力候选物的阶段，AI确实发挥了关键作用”，但他同时指出，“一旦进入实验验证和开发策略阶段，最终仍只能依赖人和组织的能力”。
业界将这一现象的背景归因于AI专业人才短缺。AI新药开发的核心，是既理解生物知识又掌握AI能力的交叉型人才，但一线评价认为，两大领域在现实中依然相对割裂。相当一部分生物研究人员，并非通过系统教育来培养AI应用能力，而是依靠在线课程或公开文档进行个人自学。一位制药业相关人士表示：“AI工程师不懂生物，生物研究者又难以深入掌握AI”，“最终最突出的问题，是同时懂两种语言的人才严重不足”。
研究基础设施同样被视为瓶颈主因之一。AI新药开发需要对蛋白质、基因组、结构数据进行反复学习和模拟，因此必须配备大规模算力资源。这也是全球企业将AI竞争力与资本实力及计算基础设施直接挂钩的原因。在这一趋势推动下，全球AI新药开发市场以接近30%的年均增速快速扩张。相比之下，有观点指出，国内研究环境不仅在获取图形处理器（GPU）方面存在困难，更缺乏能够长期运营这些资源的组织与体系。
Kaist生命科学系教授Kim Gyuri表示：“GPU的数量固然重要，但能否建立起稳定管理并将其用于研究的基础设施，更为关键。”
数据利用结构也被视为一大课题。新药开发用AI的性能，归根结底取决于以多高精度对何种数据进行学习。生物研究并非仅凭文本信息就能推进。融合了基因组信息、蛋白质序列、三维结构和临床记录的多模态数据才是关键。
BioNexus代表Kim Taehyung表示：“生物本身极其复杂，仅靠文本数据存在明显局限”，“必须让AI同时学习基因、蛋白质、结构以及临床数据，才能得到有意义的结果。”在资源和数据都不足的现实下，国内业界正形成一种共识：要实现突围，具备资本与生产基础设施的大型生物企业，与掌握技术实力的AI生物科技企业之间的结合，是生存的必要条件。
监管同样被视为决定产业化速度的关键变量。虽然AI在候选物质设计和临床试验设计等众多领域不断拓展应用范围，但如何对其进行评估的监管标准仍处于初级阶段。韩国生物协会去年在《AI基础新药开发产业化战略》政策报告中指出，“有必要为AI新药开发中使用的机器学习模型的开发、验证和运行全流程，制定‘GMLP（良好机器学习规范）’指南”。
所谓GMLP，是类似于药品生产质量管理规范GMP或临床试验管理规范GCP的一种标准化质量管理体系，旨在确保人工智能算法在医疗及新药开发现场安全、有效地运行。如果AI算法基于偏倚数据进行学习，或在内含致命错误的情况下筛选目标物质，就可能立即演变成直接威胁患者生命的严重安全问题。因此，当监管机构审查AI新药的许可时，必须拥有能够评估数据和模型本身可靠性的明确标尺，这正是制定相关标准不可或缺的原因。
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