肝癌CAR-T疗法“C-CAR031”
完成全球销售权收购
一期临床反应率最高达75%
跨国制药企业阿斯利康（AstraZeneca，AZ）连同收购一款用于肝癌的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）治疗候选药物的中国销售权，为靶向实体瘤的CAR-T治疗前景再添动力。此前在血液癌症中已证明具有创新疗效的CAR-T疗法，被普遍认为在实体瘤领域难以取得成果。但随着近期临床试验中出现具有统计学意义的结果，有分析认为，AZ是在对这项技术的信心基础上展开战略性布局。
据20日韩国内外制药与生物行业消息，AZ以最高6.3亿美元（约9306亿韩元）的对价，取得了与其合作伙伴——中国生物企业AbelZeta Pharma共同开发的肝癌靶向CAR-T候选药物“C-CAR031”的中国境内销售权。此前AZ已持有该产品在中国以外国家的销售权，此次交易完成后，AZ将掌握C-CAR031的全球全部销售权。
CAR-T疗法曾被视作疑难癌症的“解决者”，但大型制药公司投入开发的多款CAR-T产品在针对实体瘤的临床试验中未能取得明显成绩，由此也引发了质疑。AZ也曾在去年8月中止了处于一期临床阶段的自研实体瘤靶向CAR-T候选药物“AZD5851”的开发。
在业内期待值有所降温的背景下，AZ再次积极出手，获取实体瘤靶向CAR-T治疗的销售权，被解读为随着积极的临床结果出现，其对相关技术的信任度有所提升。根据中国浙江大学附属医院研究团队在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）上公布的研究结果，C-CAR031在肝癌患者临床试验中取得了56.5%的客观缓解率（ORR），在足量给药的最高剂量组中，ORR则达到75.0%。也就是说，每10名患者中有5至7名出现肿瘤缩小的疗效。美国食品药品监督管理局（FDA）首个批准的CAR-T疗法Kymriah在血液癌症淋巴瘤中的反应率为52.0%。在实体瘤中取得与血液癌相近的反应率，被业内评价为“令人振奋的结果”。
部分专家认为，此次收购销售权，AZ关注的重点，与其说是单一候选药物C-CAR031本身，不如说是其背后平台技术的潜力。传统CAR-T疗法在进入实体瘤内部后，受肿瘤细胞释放的抑制信号影响，免疫细胞功能会被削弱，存在这一局限。C-CAR031在原有“识别并攻击癌细胞”的CAR-T结构基础上，额外加入了“使免疫细胞在肿瘤微环境中不易疲惫的装置”。所谓“装甲（armored）”技术，通过阻断癌细胞的抑制信号，使T细胞在肿瘤内部仍能维持攻击能力。有分析称，AZ判断这一技术有望推广应用于整体实体瘤细胞治疗领域。
韩国生物企业在开发实体瘤靶向CAR-T疗法方面也在积极推进。开发出韩国首款CAR-T疗法“Rimcato”（通用名Anbal-cel）的Curocell，正以可使免疫细胞数量爆发性增长的“Hyperkine”技术为基础，开发面向实体瘤的CAR-T疗法。HLB Innovation的子公司Verismo Therapeutics正在推进其CAR-T候选药物“SynKIR-110”的一期临床试验。根据市场调研机构Global Information（GII）的预测，全球实体瘤治疗药物市场规模将从2025年的2070亿美元（约306万亿韩元）增长至2030年的3070亿美元（约454万亿韩元）。
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
