食药处批准肌萎缩侧索硬化症治疗药物“Kalsodi-ju”

by Jo Inkyung

Published 20 Aug.2025 13:57(KST)

有望扩大罕见病治疗机会

食品医药品安全处表示，已于20日批准进口用于治疗罕见疾病的药品“Calssodiju (Tofersen)”。

该药是一种核酸类治疗药物，可与存在超氧化物歧化酶1（SOD1）基因变异的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的SOD1信使核糖核酸（mRNA）结合，从而减少异常超氧化物歧化酶1（SOD1）的合成。

SOD1是一种具有抗氧化作用的蛋白质，是阻止活性氧对神经细胞造成损伤的酶，但一旦发生突变，就可能诱发神经系统疾病。肌萎缩侧索硬化症是一种导致肌肉无力并逐渐发展为共济失调的重度罕见疾病。

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食品医药品安全处表示，通过此次对Calssodiju的批准，有望为缺乏适当治疗手段的SOD1基因变异肌萎缩侧索硬化症成年患者提供新的治疗机会。该处相关负责人表示，“我们将这一治疗药物指定为‘全球创新产品快速审评支持体系（GIFT）’第31号产品后，迅速完成了审评，以便其能够尽快在国内医疗现场得到应用。”

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本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。