HLB表示，其美国子公司Elevar Therapeutics已于30日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请，就胆管癌治疗药物“Lirafugratinib（RLY-4008）”的新药上市许可申请举行事前会议（Pre-NDA meeting）。
事前会议是指在提交新药上市许可申请（NDA, New Drug Application）之前，企业与FDA就临床结果、申报资料构成以及审批策略等进行事前协调的程序，是提高新药获批可能性的关键环节。
Lirafugratinib在针对FGFR2融合胆管癌患者的早期临床试验中，已证明具有突出的治疗效果、高度的靶点选择性以及优异的耐受性。在可选治疗方案匮乏的胆管癌领域，该药物的潜在重大治疗创新价值获得认可，于2023年被美国FDA指定为“突破性疗法（Breakthrough Therapy）”。在提交NDA时，极有可能被指定为“优先审评（Priority Review）”对象，审评周期也将从原本的10个月缩短至6个月。
在针对FGFR2融合突变胆管癌患者开展的全球Ⅱ期临床试验中，根据独立评估委员会（IRC）标准评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）等主要有效性指标显示，该药物疗效优于现有治疗药物。研究中还报告了完全缓解（CR）病例。
在安全性方面，腹泻、高磷酸盐血症等主要不良反应的发生率明显低于已获批的同类治疗药物，其作为“Best-in-Class（同类最佳）”药物的差异化优势和竞争力已得到验证。
公司方面预计会议将在今年9月底左右召开。
目前，Elevar正围绕与FDA协商的核心争议点准备提交资料，同时为最大化新药上市许可申请（NDA）的成功可能性，正对包括临床数据在内的核心资料进行缜密审查。公司还在对Lirafugratinib原料药及制剂的药品生产质量管理规范（GMP）适格性审查等NDA提交要求的各个环节进行周密的事前准备。
HLB方面表示，对于正在开发中的肝癌联合治疗方案——Rivoceranib+Camrelizumab（联合用药），其合作伙伴恒瑞医药正通过与FDA协商，持续、认真地解决化学、生产和控制（CMC）相关补充事宜。对于胆管癌治疗药物Lirafugratinib，公司同样通过充分准备，力争在这两个适应症上依次获得新药批准。
HLB集团首席技术官（CTO）Han Yonghae表示：“在全球Ⅱ期临床试验中依据IRC标准获得的主要数据，将于明年在‘ASCO GI 2026’上公布”，“关于胆管癌二线治疗药物的NDA申报也正按照既定时间表顺利推进”。他补充称：“以不受肿瘤类型限制、只要存在FGFR2突变即可作为靶点的‘泛癌种治疗药物’上市许可为目标的全球扩展临床试验也在顺利进行中。”
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
