从事先进生物医药品委托开发生产(CDMO)及新药开发的专业企业Ecell,于本月11日(当地时间)至14日在香港举行的2025年国际干细胞学会(ISSCR)年度学术大会上,发布了其新药管线EN001的Ⅰ期临床试验结果。


ENCell在国际干细胞学会上发布EN001临床结果 View original image

国际干细胞学会是全球干细胞相关学会中规模最大的学会之一,这一年度学术大会每年吸引来自全球70多个国家、约4000名与会者参加。Ecell今年首次参会,并于13日发布了新药管线EN001的Ⅰ期临床试验结果。


Ecell以CMT1A(Charcot–Marie–Tooth病1A型)患者为对象,公布了EN001单次给药Ⅰ期临床试验的长期随访结果,在当地引发热烈反响。结果显示,截至第48周未发现不良反应,证明了EN001的安全性。此外,在对EN001进行的探索性有效性评估中,公司确认即使在高剂量给药组中,治疗效果也得以维持。


尤其是,国际干细胞学会自今年起引入了一对一商务配对系统,Ecell借此与干细胞治疗领域多家全球领先生物企业开展了商务合作洽谈。通过对包括近期获美国食品药品监督管理局(FDA)授予罕见病药物资格的EN001在内的积极企业宣传,公司也在寻求全球CDMO订单以及许可转让(技术转移)机会。



Ecell相关负责人表示:“通过本次学会,我们切实感受到当地对EN001临床结果的高度关注,随着后续临床试验的持续推进,我们预计许可转让的可能性也将随之提高。”他还表示:“今后我们将继续在国内外主要学会及会议上积极开展企业宣传,努力展示符合全球水准的技术实力和未来成长价值。”


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