Hanmi Pharmaceutical“Efegerglucagon”2期临床中期分析显示安全性与疗效优异

by Choi Taewon

Published 26 May.2025 09:49(KST)

“为极罕见病先天性高胰岛素血症患者带来新希望”

韩美药品于26日表示，其正在开发的、全球首个每周给药一次剂型的先天性高胰岛素血症治疗创新新药“Epegarglucagon”的Ⅱ期临床研究进展顺利。

韩美药品参加了本月10日至13日在丹麦哥本哈根举行的欧洲小儿内分泌学会（ESPE）与欧洲内分泌学会（ESE）联合学术大会，通过口头报告和海报展示的形式，公开了作为先天性高胰岛素血症治疗药物而开发的“Epegarglucagon”Ⅱ期临床试验的中期分析结果。

先天性高胰岛素血症是一种由于胰岛素过度分泌而引发低血糖的罕见疾病，发病率约为每2.5万至5万人中有1人。每年在美国和欧洲约有300名新发患者被诊断。目前虽有1种获批治疗药物，但其疗效仅限于特定基因型且不良反应较多，患者不得不使用适应证外药物，或在承受不良反应的前提下依赖胰腺切除手术。

韩美药品正将“Epegarglucagon”开发为能够克服现有治疗方式局限性的先天性高胰岛素血症治疗创新新药，并采用全球首创的每周一次给药剂型。目前，全球Ⅱ期临床试验正在5个国家开展，在韩国由首尔峨山医院儿少科教授 Choi Jinho 担任临床研究者参与研究。

在本次学会上，韩美药品发布了EpegarglucagonⅡ期临床试验的中期分析结果，公开了对纳入队列1的8名受试者进行8周治疗后，对安全性、耐受性、药代动力学及有效性进行评估的数据。

Epegarglucagon 显示出良好的安全性和耐受性，在生命体征、体格检查、安全性实验室检查及心电图中均未发现异常。此外，未报告需中止治疗的不良反应或特别令人担忧的不良反应。

在整个给药期间，每周发生低血糖（血糖低于70mg/dL）及严重低血糖（血糖低于54mg/dL）的次数和持续时间均显著减少，尤其是在第8周时，低于70mg/dL的低血糖发生减少72.3%，低于54mg/dL的严重低血糖发生减少87.5%。

同时，药物在第8周的平均半衰期为89小时，验证了每周一次给药间隔的合理性。

正在负责韩美药品临床研究的英国大奥蒙德街医院研究者 Dr. Antonia Dastamani 表示：“Epegarglucagon 仅需每周给药一次，就能大幅降低低血糖发生风险，是一款前景可观的新药”，并称“期待其能尽快完成开发，成为患者新的治疗选择”。

韩美药品GM临床团队长 Lee Munhee 表示：“Epegarglucagon 在先天性高胰岛素血症患者中展现出优异的疗效和安全性，令人鼓舞”，并称“我们将以提升受苦患者的生活质量为目标，全力推进临床开发”。

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。