GC绿十字和韩美药品表示，双方共同开发中的溶酶体贮积病之一——法布里病治疗药物“LA-GLA（开发代号 GC1134A·HM15421）”的Ⅰ·Ⅱ期临床试验计划书（新药临床试验申请，IND）已于1日提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。
LA-GLA是GC绿十字与韩美药品正在共同开发的、全球首个每月皮下注射一次给药的法布里病治疗创新新药。法布里病是一种通过性染色体遗传的罕见疾病，属于溶酶体贮积病的一种。溶酶体贮积病是由于遗传性原因，体内负责分解无用物质的酶无法正常生成，导致这些物质在体内持续堆积并破坏细胞或器官的疾病。法布里病是由于分解糖脂的酶——α-半乳糖苷酶A缺乏而发生的。除法布里病外，亨特综合征（黏多糖贮积症Ⅱ型）、桑菲利波综合征（黏多糖贮积症Ⅲ型）等也是具有代表性的相关疾病。GC绿十字除LA-GLA外，已在全球上市了用于治疗亨特综合征的药物Hunterase。
包括法布里病在内的溶酶体贮积病，目前主要通过利用基因重组技术开发的、可替代缺失酶的酶制剂进行静脉注射的酶替代疗法（Enzyme Replacement Therapy，酶替代治疗）进行治疗。然而，这一疗法需要患者每两周在医院接受一次长时间的静脉输注，并且在静脉给药带来治疗负担、抑制进行性肾脏疾病方面的疗效不足等方面存在局限。
LA-GLA旨在克服此类现有治疗药物的局限，被定位为“下一代长效酶替代疗法药物”。在非临床阶段，该药在改善肾功能、血管病变、周围神经障碍等方面展现出较现有治疗药物更优的疗效，基于此已于去年5月获得美国FDA授予的罕见病药物资格（Orphan Drug Designation，罕见药资格）。
GC绿十字相关负责人表示：“将以美国为首，包括韩国在内推进全球临床试验”，并称，“我们将以在溶酶体贮积病治疗药物开发方面积累的经验、知识与技术为基础，全力推进新药研发，为饱受法布里病折磨的患者提供新的治疗选择。”
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