柳韩洋行“罕见病”戈谢病治疗药物获临床1期试验计划批准

Published 01 Jul.2024 08:48(KST)

柳韩洋行于1日表示，其以罕见病戈谢病治疗药物为目标开发中的YH35995，已于上月28日获得食品医药品安全处对临床1期试验计划（IND，临床试验用新药申请）的批准。

柳韩洋行中央研究所全景柳韩洋行提供

戈谢病是由于遗传性突变导致特定酶缺乏而发生的溶酶体贮积疾病（LSD）的一种。除戈谢病外，溶酶体贮积疾病还包括法布里病、亨特病等，其中戈谢病是一种在血液学、脏器、骨骼系统等全身出现症状的罕见疾病。戈谢病在临床上分为3种类型。1型无神经系统症状，主要是前体物质在骨骼、肝脏、脾脏等部位蓄积，从而增加骨折、出血倾向、贫血及肿瘤发生的风险。2型和3型则是在出现惊厥、神经学退行等急性或慢性神经症状的同时，还会出现与1型相同的躯体症状。尤其是2·3型戈谢病在全球范围内目前几乎没有可用治疗选择，未被满足的医疗需求极高。

此次启动的研究是首次在人类中给药的YH35995临床1期试验。将在健康成年男性中口服给药YH35995，以评估其安全性、耐受性、药代动力学及药效学特性。YH35995是一种降低葡糖基神经酰胺（GL1）生成的葡糖基神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，属于基质减少治疗法（SRT）的低分子化合物，正开发为口服制剂。该物质于2018年从GC绿十字引进技术。在非临床试验中已确认其优异的有效性和安全性，尤其是其被开发为可透过血脑屏障（BBB），在动物实验中显示出较高的BBB通透率，并表现出相比现有治疗药物在脑内对GL1水平更强且更持久的抑制特点。因此，外界期待其能够为可选择治疗方案极为有限的3型戈谢病患者在神经学症状方面提供特别的临床获益。