合作伙伴公司 Rani Therapeutics
“RT-111”启动一期临床给药
也推进 Yuflyma 剂型改良
以“2030年新药销售额5万亿韩元”为目标
同步开发 ADC、双特异性抗体和微生物组药物
以“2030年年销售额12万亿韩元”为目标，涵盖新药和生物类似药（生物医药品）、化学合成药的综合性全球大型制药企业愿景的Celltrion，其新药开发正式扬帆起航。在Celltrion集团会长 Seo Jungjin 提出“到2030年将新药销售额占比提升至5万亿韩元”的目标之际，将既有抗体药物改为口服制剂的改良新药开发已经迈出第一步。
美国 Rani Therapeutics 于当地时间18日表示，含乌司奴单抗成分的口服药“RT-111”在澳大利亚完成了临床一期首例受试者给药。本次临床试验将以55名受试者为对象，评估药代动力学、安全性及耐受性。受试者被分为3组，其中2组分别接受0.5毫克或0.75毫克的RT-111给药，剩余1组作为对照组，接受0.5毫克皮下注射（SC）剂型的乌司奴单抗。临床试验的主要结果（Top-line）预计将于明年一季度初公布。
RT-111是将Celltrion的乌司奴单抗成分生物类似药“CT-P43”通过Rani Therapeutics 的口服胶囊平台“RaniPill”制成口服药的产品。Celltrion今年1月与Rani Therapeutics签订了RT-111开发协作协议，独家供应非临床及临床一期所需的CT-P43，并在此后获得关于全球开发及销售权的优先谈判权。
RaniPill是一项可将皮下注射（SC）及静脉注射（IV）剂型的蛋白质及抗体药物口服化的技术平台。目前乌司奴单抗成分仅以SC剂型使用，但若本次RT-111开发成功，今后也可通过口服给药。RaniPill胶囊在小肠中分解，胶囊内可溶性微针将药物递送至小肠，再进入血管。尽管为口服药物，但通过微针被设计为可类似注射剂方式递送药物；据说明，在动物实验中也确认了其与SC剂型相近水平的生物利用度（bioavailability）。
尤其是，口服药物的开发不仅能改善患者的用药便利性，也将对企业的盈利创造带来巨大助益。Celltrion开发的英夫利昔单抗成分生物类似药“Remsima SC”，尽管是生物类似药，却将原本仅有IV剂型的英夫利昔单抗药物，首次且唯一地改良为SC剂型，这一点获得美国食品药品监督管理局（FDA）的高度评价，由FDA方面主动建议，正以新药“Zymfentra”的身份推进审批程序。若将剂型改为口服药并同样被认可为新药，相比生物类似药即可获得更高药价，并可通过专利实现长期独家销售。此外，美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，CMS）近期也将既有药物改为SC剂型的情况认定为新药，因此依据《通胀削减法案》（Inflation Reduction Act，IRA）导致药价下调的忧虑也相对较小。
乌司奴单抗的原研药为强生（Johnson & Johnson，J&J）创新药品部门（原杨森）开发的“Stelara”。其作为白介素（IL）-12、23抑制剂，是自身免疫疾病治疗领域的代表性重磅产品。根据医药市场调研机构IQVIA的数据，去年全球乌司奴单抗市场规模达到177.13亿美元（约23.5万亿韩元）。Celltrion已完成生物类似药“CT-P43”的开发，并自今年5月起在韩国、美国、欧洲、加拿大、澳大利亚等地提交上市许可申请。
Rani Therapeutics 首席执行官（CEO） Talat Imran 表示：“这是朝着将面向自身免疫疾病患者的口服药物变为现实这一目标更进一步的重要里程碑”，“由于RaniPill胶囊技术是一个不受具体药物限制的（drug-agnostic）平台，RT-111将为把其他注射剂型抗体治疗药物转化为口服药提供机会”。
除RT-111外，Celltrion今年6月还签订了含阿达木单抗成分口服药“RT-105”开发的协作协议。同样由Celltrion独家供应其生物类似药“CT-P17”（商品名 Yuflyma），并根据今后临床一期结果，获得关于全球开发及销售权的优先谈判权。
阿达木单抗成分是自身免疫疾病治疗领域的重磅炸弹级药物，原研药为去年实现212.37亿美元（约28万亿韩元）销售额的超大型重磅产品“Humira”。其中，仅在被视为最大市场的美国，就创下了186.19亿美元（约24.6981万亿韩元）的销售额，占全球销售额的87%以上。Yuflyma（CT-P17）目前已在欧洲和美国销售。阿达木单抗成分目前同样以SC剂型使用。
“热门治疗模式”全布局……ADC·双特异性抗体·微生物组
为具备“新药开发公司”的面貌，Celltrion还在抗体-药物偶联物（ADC）、双特异性抗体治疗药物、微生物组、溶瘤病毒平台等多个领域，通过与国内外企业的开放式创新持续推进合作。
首先在ADC领域，Celltrion通过对英国ADC专业开发公司 Iksuda Therapeutics 的直接投资及新成长基金投资，与未来资产集团一道，合计持有47.05%的股权，成为第一大股东。在此基础上，去年10月又与国内生物技术企业 Pinovatio 签订了ADC连接子-载荷（linker-payload）平台技术实施选择权引进合同。由此，Celltrion获得了在最多15个靶点上使用Pinovatio ADC平台的权利。若全部选择权均被行使，合同总规模最高可膨胀至12.428亿美元（约1.6486万亿韩元），是一笔超大型交易。
在双特异性抗体治疗药物领域，则重点布局抗癌开发。公司计划通过自主开发与外部产品技术引进并行的“双轨战略”，快速充实管线，强化以抗体治疗药物为中心的抗癌药物产品组合。Celltrion已与美国生物技术公司 Abpro 签订了针对人类表皮生长因子受体（HER）-2阳性乳腺癌靶点的双特异性抗体治疗药物“ABP102”联合开发协议，正式启动治疗药物开发。公司还计划追加股权投资等，构建长期合作伙伴关系，并在候选物质商业化等方面推进多元合作。
Celltrion也在推进另一类前景广阔的治疗模式——微生物组治疗药物的开发。微生物组（microbiome）是微生物（micro）与生态系统（biome）的合成词，指存在于人体内数十万亿个微生物及其基因。据悉，一名体重70公斤的成年人，体内约携带38万亿个微生物。研究显示，根据各自的微生物组状况，不同个体与银屑病、反流性食管炎、肥胖、结肠炎、心血管疾病等多种疾病存在关联，由此催生了通过调节微生物组来治病的新型治疗路径。
基于此，Celltrion今年2月与国内微生物组新药开发公司 RescueBioSciences 签订了微生物组帕金森病治疗药物联合研究开发协议。此前在去年3月，还与 KoBioLabs 签订了以微生物组为基础的肠易激综合征及特应性皮炎治疗药物联合研究开发协议。
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Celltrion还与 GeneMedicine 开展溶瘤病毒平台技术开发。该技术利用病毒诱导癌细胞特异性凋亡，并在肿瘤内高水平表达抗癌基因。Celltrion今年2月与 GeneMedicine 签订了利用曲妥珠单抗成分生物类似药“CT-P6”（商品名 Herzuma）进行全身给药用溶瘤病毒平台技术联合研究开发协议。
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