正在开发口服阿尔茨海默型痴呆治疗药物“AR1001”的Aribio，正加快推进其全球三期临床试验“Polaris-AD”。
Aribio于7日表示，已向中国国家药品监督管理局（NMPA）下属药品审评中心（CDE）完成AR1001三期临床试验计划（IND）的申报。
本次Polaris-AD三期临床试验计划在中国纳入约100～150名受试者，在韩国纳入150名、美国600名、欧洲400名，合计约1250名受试者。韩国方面已于上月获得食品医药品安全处的IND批准；美国则已于去年获得食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，目前正在对患者进行给药。
Aribio代表理事Jung Jaejun表示：“为夯实进军作为世界主要市场之一的中国的基础，我们决定在已进行中的全球三期临床试验中纳入中国。”他还表示：“虽然由于国家药品监督管理局严格的管理及监管流程，IND申报存在一定困难，但与近期积极推进合作的中国合作伙伴企业在技术转让及商业化方面的强烈意愿，对本次三期临床试验申报发挥了重要作用。”
在完成中国IND申报之后，公司也以年内提交欧洲IND为目标进行准备。公司方面解释称，今年6月已向欧洲药品管理局（EMA）下属药品使用咨询委员会（CHMP）申请就AR1001欧洲三期临床试验方案进行科学性事前审评（Scientific Advice），并收到了对临床试验方案及用于上市许可的整体临床设计表示同意的积极意见函。
AR1001旨在通过多重作用机制成为一款口服痴呆治疗药物。据介绍，该药通过强效抑制磷酸二酯酶5型（PDE5），具有抑制痴呆进展并提高患者记忆力和认知功能的疗效。其作用机制主要有三方面。首先，它可抑制被视为阿尔茨海默型痴呆核心因素之一的淀粉样蛋白β（Aβ）在细胞内的生成。目前主流的痴呆治疗药物——抗体治疗药物，是通过清除在大脑中堆积并释放到细胞外的Aβ发挥作用；而AR1001属于合成药物（化学药），分子结构较小，能够进入细胞内部，通过自噬（autophagy）清除Aβ并抑制其积聚。
此外，该药还可同样在细胞内激活脑神经细胞内的信号传导通路CERB，抑制因毒性细胞导致的神经细胞凋亡，并促进新生细胞的生成。在细胞外也存在作用机制，即通过激活参与细胞增殖或分化的Wnt信号传导系统，使神经递质发挥正常功能，从而提高突触的可塑性。
在此前的二期临床试验中，AR1001 30毫克单药给药组在第26周时，作为主要有效性指标的“阿尔茨海默病评定量表（ADAS）-认知领域（Cog）13”评分提高了3.5分，在第52周时提高了5.8分；尤其是在轻度（mild）患者组中，评分最高提高了8.7分，因此公司预计三期临床试验也将取得良好结果。
本次三期临床试验将在此前二期结果基础上，以55～80岁、处于痴呆前期的轻度认知障碍（MCI）或轻度阿尔茨海默型痴呆患者为对象，采用AR1001 30毫克给药方案进行。主要有效性指标将采用美国食品药品监督管理局在痴呆新药指南中提出、被认为最适合作为主要指标的“痴呆临床评定量表（CDR）-分项总和（SB）”指标。
Aribio美国分公司首席临床运营官（CCOO）James Rock表示：“为实现全球三期临床试验的高效运营和成功，我们在韩国总部及美国分公司持续引进具有丰富临床经验的优秀人才，已构建完备的系统。”他还表示：“随着最终临床试验全面展开，不仅在韩国，在美国也不断有了解AR1001疗效的患者及家属与我们联系。为使该药尽快真正帮助到患者，全体员工都在全力以赴。”
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
