GNT Pharma于5日表示，其脑卒中新药“Nelonemdaz”在临床Ⅱ期试验“AWAKE”中，被证实在心脏骤停患者中可降低脑损伤，并确认了药效和安全性。
GNT Pharma称，在自2017年启动并于去年7月结束的针对心脏骤停患者的Ⅱ期临床试验中，以改善残疾效果为主要终点，在给药90天后的脑功能执行类别（CPC）和修正Rankin量表（mRS）指标上，与对照组相比，确认了残疾改善效果。
本次临床试验在三星首尔医院、全南大学医院等5家大学医院急诊医学科进行，以院外心肺复苏后4小时内恢复自主循环并在4小时内来院的105名心脏骤停患者为对象。在低体温治疗的同时，将患者分为安慰剂组、低剂量组（总剂量3250毫克）和高剂量Nelonemdaz组（总剂量5250毫克），每12小时静脉给药1次，共给药6次。
mRS由0～6分构成，0分为无症状，1分为能够从事所有工作和日常生活，2分为虽不能进行所有日常生活，但无需他人帮助即可处理日常事务，属于轻度（mild）残疾。3分为需要一定帮助但无需搀扶即可行走的中度（moderate）残疾，4分为无法在无帮助的情况下行走且不能进行个人卫生管理的中度重度残疾，5分为卧床依赖状态，需要持续护理，6分为死亡。CPC为共5个等级的量表。1级为有意识且能清晰工作，脑功能良好；2级为中度（moderate）脑损伤，有意识且可独立行动；3级为虽有意识但日常事务需他人帮助的重度（severe）脑损伤；4级为昏迷（coma）或植物状态；5级为脑死亡状态。
临床结果显示，给药90天后，在无残疾情况下mRS为0～2分、CPC为1～2级、能够独立活动的患者比例，在安慰剂组为40.7%，而低剂量组为55.5%，高剂量组为63%，据称残疾显著改善。相反，mRS为3～6分、CPC为3～5级，进展为重度残疾或死亡的患者，在安慰剂组为59.3%，而低剂量组为40.7%，高剂量组为37%，大幅下降。
在最后一次给药后48小时内，对患者进行的磁共振成像（MRI）弥散加权成像（DWI）分析也显示，与安慰剂组相比，高剂量组在全脑范围内的脑损伤显著减少。与Nelonemdaz给药相关的严重不良反应未见发生。
根据疾病管理厅的《急性心脏骤停调查统计》，2021年韩国国内每10万人中急性心脏骤停发生率为64.7人，为自2006年开始调查以来的最高水平，并呈持续上升趋势。发生心脏骤停而陷入脑缺血状态的患者，虽然在接受心肺复苏术后，有部分会因自主循环恢复而好转，但大多数因心脏骤停后的脑损伤（PCABI）而遭受严重残疾或死亡。其原因在于，心脏骤停发生时，脑内谷氨酸和活性氧积聚，每分钟约有200万个脑神经细胞死亡。正因如此，为了减少在自主循环恢复后的心脏骤停患者数日内发生的二次脑损伤，曾引入将体温维持在32～34度的低体温治疗法，但效果微弱且有限；同时，虽不断尝试开发单一靶点脑细胞保护药物，但均未能证明其疗效。
GNT Pharma表示，在美国和中国针对165名受试者完成Ⅰ期临床试验之后，本次Ⅱ期临床试验再次确认了Nelonemdaz的药效和安全性，公司计划向食品医药品安全处申请有条件许可。
GNT Pharma代表Kwak Byungju表示：“心脏骤停不仅威胁生命，还会引发严重残疾，但目前全球尚无治疗药物”，“我们计划将全球首款多靶点脑细胞新药Nelonemdaz作为孤儿药在韩国国内提前上市。”
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