Hanmi制药：“确认每月给药短肠综合征新药开发可能性”

by Lee Myeonghwan

Published 16 Jun.2023 11:42(KST)

在世界内分泌学会上以海报形式发布3项研究成果

韩美药品正在开发的全球首个每月给药一次剂型短肠综合征治疗药物等两种罕见病治疗候选物，其主要研究结果即将全新公布。

韩美药品总部。韩美药品供图

韩美药品16日表示，公司将于15日（当地时间）至18日在美国芝加哥举行的世界内分泌学会年会（Endocrine Society·ENDO）上，针对正在开发为短肠综合征治疗药物的“LAPS GLP-2 analog(HM15912)”以及正在开发为先天性高胰岛素血症治疗药物的“LAPS Glucagon analog(HM15136)”进行3项研究结果的墙报（Poster）发表。

短肠综合征和先天性高胰岛素血症是目前尚无治疗药物，或现有药物疗效局限性十分明显的罕见疾病。短肠综合征是由于先天或后天原因导致全部小肠60%以上缺失，从而引发吸收障碍和营养不良的一种罕见疾病，在每10万名新生儿中约有24.5名发病，生存率不足50%。

先天性高胰岛素血症是一种发病率约为每2万5000至5万人中1例的罕见疾病，目前虽已有1种获批治疗药物，但治疗应答率较低，患者不得不在承受副作用的情况下使用超说明书药物，或依赖切除胰腺的手术治疗。

首先，韩美药品将在本次学会上介绍2项关于短肠综合征治疗候选药物LAPS GLP-2 analog的研究结果。本次研究比较评估了LAPS GLP-2 analog促进小肠绒毛细胞生长及提高吸收能力的效果。结果显示，将原本每日或每周一次给药的治疗方案，改为每月一次给药的LAPS GLP-2 analog后，疗效更加优异。韩美药品称，这不仅有望降低原先每日用药患者的给药频次，还进一步证实了其额外促进小肠生长的效果。

另一种候选物LAPS Glucagon analog则是针对体内促进葡萄糖合成的胰高血糖素，其短半衰期和物理化学性质进行了改良，正被开发为用于治疗持续发生严重低血糖的先天性高胰岛素血症药物。在本次研究中，于先天性高胰岛素血症动物模型上反复给药LAPS Glucagon analog后，严重低血糖随剂量增加而得到改善，并确认通过该药效可持续维持正常血糖水平。

韩美药品相关负责人表示：“考虑到罕见病患者及其家属所承受的巨大痛苦，若是一家专注创新药研发的制药企业，就必须坚持推进罕见病治疗药物的开发”，并称：“我们将集中研发力量，加快推动这两种有望提出全新治疗范式的候选药物实现商业化。”