[读懂科学]“单次4.3亿”……全球最贵药不负其名

每次给药费用高达约43.7亿韩元的全球最昂贵罕见遗传病治疗药物发挥了作用。原本几乎无法治疗、生命所剩无几的一名19个月大婴儿，如今仍保持健康状态。

英国国民保健服务体系（NHS）13日表示，去年8月在皇家曼彻斯特儿童医院接受基因治疗的、被诊断患有致命遗传疾病“异染性白质营养不良症（MLD）”的19个月大女孩Teddy Shaw，在治疗后过去6个月里一直未出现症状，目前仍保持健康。医护人员去年4月从Teddy的脊髓中取出造血干细胞并进行基因矫正，4个月后再回输到体内，此后一直观察病情进展。

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这名女孩所使用的基因治疗药物是Orchard Therapeutics公司开发、于2022年获得欧洲药品管理局（EMA）批准的MLD治疗药物Libmeldy。该药利用慢病毒，将去除了致病因素的改造基因植入患者造血干细胞中而制成。按每次给药计算，价格约为43.7亿韩元（280万英镑），是目前全球最昂贵的药物。该药可帮助患者细胞分解硫酸盐。如果硫酸盐在体内积聚，患者的大脑和神经细胞就会被破坏，出现认知障碍、动作控制或感觉障碍，之后还会引发癫痫、瘫痪和失明，最终走向死亡。就Teddy而言，先前预测其剩余寿命最短为5年、最长约8年。此前对MLD的治疗主要停留在症状管理层面，骨髓移植或脐带血干细胞移植等技术也仅是为了延缓病程而作的试验性尝试。

Libmeldy属于利用病毒载体或基因编辑等技术改变基因的细胞治疗药物的一种。在临床试验中，将该药用于尚未出现MLD症状的婴幼儿或青少年后，在硫酸盐分解和正常发育等方面显示出明确的治疗效果。不过，由于研发成本极高，开发企业声称每次治疗动辄数十亿韩元的高价在所难免。但其疗效究竟能维持多久，目前仍无法保证。欧洲药品管理局也认为，疗效能否终身持续尚不明确，需要进行长期随访。只是，与Teddy一同被诊断为MLD的姐姐Nella，因已出现症状而未能接受该治疗。

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Teddy和Nella的母亲Olly表示：“非常感激Teddy获得了拥有正常生活的机会”，并称“希望有一天能实现对MLD所有阶段的治疗”。NHS院长Amanda Pritchard也表示：“对那些带着绝望性遗传障碍出生的孩子和父母来说，这是极具希望的结果”，“Teddy现在可以像其他孩子一样上学、和朋友玩耍。我们能够实施这样近乎奇迹般的治疗，感到非常欣慰”。

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