“脊髓性肌萎缩症药物‘Nusinersen’治疗，开始越早、持续越久效果越好”

by Lee Gwanju

Published 13 Jan.2023 10:56(KST)

[亚洲经济记者 Lee Gwanju] 针对罕见遗传性疾病“脊髓性肌萎缩症（SMA）”治疗药物努西那生（商品名 Spinraza）的疗效和安全性的韩国本土临床结果已经公布。结果显示，发病初期开始给药、并且持续治疗的时间越长，患者的运动功能就越能得到实质性改善。

渤健公司脊髓性肌萎缩症治疗药物“Spinraza”

江南世福兰斯医院小儿青少年科 Lee Youngmok、Na Jihoon、Lee Hyunju 教授及世福兰斯医院小儿青少年科临床讲师 Shin Heejin 组成的研究团队13日表示，他们对在韩国确诊为 SMA 并接受努西那生治疗的患者临床特征及治疗经过进行了研究。

努西那生每年通过3至4次硬膜下腔注射将药物注入脊髓腔内。其疗效和安全性已通过海外研究得到证实，但此前尚无以韩国患者为对象开展的研究。尤其是关于 SMA 患者中常见的脊柱侧弯，以及需要呼吸辅助的重症患者，迄今为止未有相关研究。

研究团队分析了自2019年3月至去年4月约3年间，在江南世福兰斯医院接受努西那生治疗的30名 SMA 2型和3型患者的数据。这些患者平均在约1.2岁时开始出现症状，平均开始治疗年龄为22.9岁。除1人外，所有患者均伴有脊柱侧弯，其中73%曾接受过脊柱侧弯手术。超过一半的患者在每天的一定时间内需要使用呼吸辅助装置。

江南世福兰斯医院小儿青少年科教授 Lee Youngmok（左），教授 Na Jihun。

医护人员先以14天为间隔，总共给予3次每次12毫克的努西那生注射，30天后再追加一次给药。此后则每4个月给予一次维持剂量。之后分别在治疗开始后经过6个月、14个月、22个月和26个月的时间点，以“哈默史密斯运动功能量表（HFMSE）”评分评估患者的运动功能。

结果显示，在6个月随访中，72%的患者 HFMSE 评分有所改善（平均提高2.1分）；在14个月随访中，71%的患者有所改善（平均提高2.88分）；在22个月和26个月随访中，分别有88%（平均提高4.21分）、86%（平均提高5.29分）的患者运动功能得到提升。虽然出现了腰痛、头痛、感觉异常、恶心等不良反应，但大多在1至2天内消失。

Lee Youngmok 教授表示：“本研究是韩国首个以重度脊柱侧弯或需要机械通气等呼吸辅助的广泛患者群体为对象，验证努西那生疗效与安全性的研究”，“应关注的是，治疗时间越长，运动功能得到改善的患者比例越高；同时，还需要能够更准确反映患者运动能力的运动功能评估方法。”