[站上AI试金石的K-Bio]①AI新药，不是浪潮而是潮流

by Jeong Donghoon

by Park Jeongyeon

by Kwak Minjae

by Lee Sungmin

Published 18 Mar.2026 07:00(KST)

Updated 18 Mar.2026 07:47(KST)

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7家主要AI新药开发企业
分析32项临床试验结果

从临床二期开始提速加倍的AI新药
每年创造164万亿韩元经济价值
研发成本最多可降低40%

编者按人工智能（AI）正在从根本上撼动制药与生物产业的版图。英伟达与全球大型制药企业礼来携手，投入10亿美元（约1.499万亿韩元）推进AI新药开发，这一举动堪称以完全不同于以往的“新语法”重写制药·生物产业史的象征。原本停留在候选物质挖掘阶段的AI版图，正扩展至精细的临床试验设计与最优患者群体筛选、实时生产工艺控制等新药开发的全周期，从根本上重构产业本身的经济性。AI将候选物质导出的时间从平均3~4年缩短至最长约1年，并以对靶向蛋白的三维理解和毒性预测准确度为武器，将通常仅有40~65%的临床一期成功率提升至80~90%水平。AI通过降低产生天文数字沉没成本的早期失败风险，成为必须跨越新药开发“死亡之谷”的企业们唯一的突破口。《亚洲经济》通过《站上AI试金石的K-Bio》这一策划，审视在“速度战”中重组的2026年全球新药开发格局，探索我国生物产业今后在生存与跃升之间应选择的道路。

由全球人工智能（AI）新药开发企业主导的临床试验已突破30项，正迅速打破新药商业化的物理极限。随着AI高度化，AI新药开发企业在新药候选物质导出与临床进入速度方面有望进一步加速。尤其是今年，基于AI挖掘出的管线在后期临床（三期）中获得的有效性数据将正式公布，有望成为世界首个“AI新药1号”诞生日益清晰、AI新药商业化元年。

从临床二期起加速倍增的AI新药

18日，《亚洲经济》通过美国国立卫生研究院（NIH）下属美国国立医学图书馆（NLM）的临床试验数据库，追踪了Generate Biomedicines、Insilico Medicine、Recursion Pharmaceuticals、Relay Therapeutics、Absci、BenevolentAI、Iambic Therapeutics等7家全球主要AI新药开发企业的管线情况。结果显示，由这些企业主导的临床试验共32项，从试验开始到为达成主要终点评价指标而设定的“资料收集结束日（Primary Completion Date）”为止所需的整体平均周期为25个月（约2.1年）。

2021年仅有2项的新进入临床试验数量，在2023年激增至8项，2024年为7项，去年也有8项新临床试验启动，呈现出明显的上升曲线。临床试验中的资料收集结束日，是指为确认药物的主要疗效和安全性目标是否达成，而完成最后一名受试者必需数据收集的时间点。以此为基准，决定临床成败的核心数据——“头条（Top-line）结果”将被导出。

按临床阶段划分的时间轴变化则更为戏剧化。传统新药开发方式仅在各阶段资料收集上，就需耗费一期约1~1.5年、二期约2~3年、三期约3~4年的漫长时间。需要重点确认安全性的AI新药临床一期平均耗时为25.6个月。相比传统新药开发，临床一期反而花费更长时间，原因在于药物在体内代谢的生物学观察时间本身无法被人为跳过，加之近期临床一期多采用在验证安全性的同时一并确认早期有效性的“队列扩展”设计，导致周期反而拉长至2年左右。

从患者招募和药效验证正式展开的二期开始，AI的真正实力愈发凸显。临床二期中，传统制药企业在缺乏基于庞大临床数据的模拟前提下，只能随机筛选患者，往往在24个月到36个月以上的周期内苦苦挣扎。AI管线通过像“夹豆子”一样精准筛选出仅具备最适合药物反应的最佳生物标志物（生物学标记）的患者，将临床平均周期大幅压缩至19.5个月。进一步而言，即便是必须进行大规模患者入组和长期随访、平均耗时36~48个月以上的临床三期，AI通过临床设计优化，同时降低患者招募时间与临床失败概率，将实现主要目标的周期提前至平均32.1个月。

从主要靶向疾病分析，这一差距更加明显。AI基础新药开发企业正研发覆盖从抗癌药到呼吸系统疾病、以及患者招募极其困难的罕见神经系统疾病等广泛疾病的靶向新药。Relay Therapeutics、Iambic Therapeutics、Recursion Pharmaceuticals等多家企业集中靶向的乳腺癌、非小细胞肺癌等进展性·转移性实体瘤相关14项临床试验，从启动到资料收集结束日为止的平均周期仅为21.8个月（约1.8年）。这一数据比通常需3年以上的传统抗癌药后期临床目标达成时间提前了1年以上。

每年164万亿韩元经济价值…研发成本最多可削减40%

得益于如此高效的临床设计优化，最难实现的后期临床（三期）进入案例也在不断涌现。Relay Therapeutics已凭借其靶向抗癌药管线进入三期，生成式AI驱动蛋白质设计领域的领跑者Generate Biomedicines近期也将包括重度哮喘治疗候选物质GB-0895在内的两条管线推上临床三期轨道。此外，被称为全球首个AI主导新药的Insilico Medicine特发性肺纤维化治疗药物“ISM001-055”也在顺利推进临床二/三期试验。

在生物产业领域，时间和沉没成本直接等同于金钱。全球大型制药企业“百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）”亚太区副总裁Steve Sugino去年在接受记者采访时谈及AI引入的外溢效应表示：“即便只将临床前及临床一期阶段的技术成功概率提高5~6个百分点，也能够同时改善整个管线的‘数量’与‘质量’，并大幅缩减开发成本与周期”，“最终有可能使整个行业的生产率提升一倍”。

辉瑞首席执行官（CEO）Albert Bourla今年在全球最大生物投资盛会“摩根大通医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference）”上分享了具体的成本削减成果，他表示：“通过引入AI，仅去年一年就实现了规模达56亿美元（约8.246万亿韩元）的成本节约效果”，“今年将特别以生产工艺为中心扩大AI应用，最大化公司整体运营效率”。

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根据麦肯锡全球研究院（McKinsey Global Institute, MGI）发布的《生成式AI的经济潜力（The economic potential of generative AI，2023）》等报告，AI被视为可将传统新药开发中超过10年的周期和逾1万亿韩元的研究开发（Research and Development, R&D）成本削减约20~40%的核心动力。市场调研机构MarketsandMarkets预测，全球AI新药开发市场规模将从2024年的18.6亿美元（约2.7351万亿韩元），以年均29.9%的速度增长，到2029年达到68.9亿美元（约10.1317万亿韩元）。

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本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。