酶解与结合精度提升,弥补AOC缺陷
面向遗传性疾病“DMD”启动验证
“通过开发治疗药物夯实业务…打造中长期增长动力”
HLB Panagene于3日表示,将正式推进基于肽核酸(PNA)源头技术的“抗体‑寡核苷酸偶联物(AOC)”新药开发。
此次新药开发的核心,是把HLB Panagene所拥有的PNA基础核酸治疗候选物与合作伙伴的抗体‑连接子偶联技术相结合,开发下一代AOC新药候选物。长期积累精密分子诊断技术的HLB Panagene,将业务扩展至治疗剂领域,着手获取中长期增长动力,具有重要意义。
AOC是在由“抗体‑连接子‑有效负载”构成的抗体药物偶联物(ADC)基本结构中,用调控基因层面功能的核酸治疗剂取代细胞毒性药物的一种方式。在保持抗体精确靶向递送能力的同时,能够直接调控基因表达阶段,从而扩大可治疗范围并降低毒性负担,被视为下一代治疗模式。但其障碍在于,核酸有效负载本身往往细胞通透性较低。即使通过抗体进入细胞内部,也可能被困在内体中无法到达作用位点,或被降解酶分解,因此开发难度较高。
据说明,HLB Panagene通过采用PNA作为AOC的有效负载,谋求差异化。HLB表示:“PNA在结构上对分解具有很强的抵抗力,且靶标结合准确度高,即便被递送至细胞内部,也不会被核酸降解酶分解,能够准确到达作用位点”,“作为核酸有效负载,具有保持高稳定性和高结合精确度的优势”。
公司选择杜氏肌营养不良症(DMD)作为验证PNA基础AOC适用性的首个适应症。DMD是由基因缺陷引发的疾病,此前围绕利用核酸治疗剂和抗体的递送策略,相关研究一直在积极开展。HLB Panagene计划在这些前期研究的基础上,在以PNA为有效负载的AOC结构中,验证类似的递送效果和治疗可能性。
HLB Panagene代表Jang Ingeun表示:“以PNA源头技术为基础,我们正式启动AOC新药开发,业务已拓展至治疗剂领域”,“将确保在下一代精准治疗领域具有竞争力的候选物,进而打造中长期增长动力”。
另一方面,HLB Panagene通过PNA基础分子诊断产品,不断扩大全球许可与出口业绩。近期,公司将可精确掌握组织内蛋白质位置与表达的空间蛋白质组学技术,与人工智能(AI)基础的数据解析相结合,将业务范围扩展至精准诊断和整体研究领域。
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