JW中外制药“Hemlibra”证实可改善A型血友病患者关节健康和身体活动

by Jeong Donghoon

Published 22 Dec.2025 09:39(KST)

JW中外制药于22日表示，将A型血友病治疗药物转换为预防用药“赫姆利布拉（通用名 Emicizumab）”的患者，其关节健康指标得到改善，身体活动水平也有所提高。

赫姆利布拉是一款模拟血友病患者体内缺乏的凝血因子Ⅷ的创新新药。在A型血友病治疗药物中，它是唯一一款既可用于对既有治疗药物（凝血因子Ⅷ制剂）产生耐受性抗体的患者，也可用于无此类抗体的患者的药物。其特点还在于最多每4周皮下注射1次即可维持预防效果。2023年5月，其健康保险给付对象扩大至1岁及以上的无抗体重度A型血友病患者。2025年10月，该药被纳入世界卫生组织（WHO）《基本药物目录》（EML）及《儿童基本药物目录》（EMLc）。

JW中外制药“赫姆利布拉”产品。JW中外制药提供

美国华盛顿大学血液肿瘤内科 Rebecca Kruse-Jarres 教授团队正在开展“BEYOND ABR研究”，评估A型血友病患者在将治疗药物转换为赫姆利布拉后，关节健康和身体活动的变化。

研究团队于本月6日（当地时间）起在美国奥兰多举行的“第67届美国血液学会年会（ASH 2025）”上，以海报形式公布了中期分析结果。与以往主要围绕减少出血效果进行评估的研究不同，BEYOND ABR研究的特点在于同时观察关节功能和活动性。

本次研究共纳入了136名未对既有凝血因子Ⅷ制剂产生抗体的中度及重度A型血友病患者。

在关节健康指标“HJHS（血友病关节健康评分）”分析中，共有88名患者被纳入。HJHS是由医务人员对膝关节、踝关节、肘关节等主要关节的功能和活动状态进行直接评估的指标，总分为120分，分数越低意味着关节状况越好。分析结果显示，患者的HJHS平均分从转换前的10.1分（整体属轻度关节损伤水平）在转换为赫姆利布拉12个月后改善了2.8分。在全部患者中，有23人（26.1%）的评分改善幅度在4分及以上。

此外，研究开始前在15名患者中确认的27处“靶关节（发生反复出血的关节）”，在转换为赫姆利布拉12个月时点均未再被观察到，并维持了无反复出血的状态。

身体活动水平同样呈现改善趋势。研究团队利用国际体力活动问卷（IPAQ），对患者的步行及不同强度的身体活动进行了综合评估。结果显示，符合IPAQ标准中“低身体活动（low physical activity）”类别的患者比例，从转换前的30.8%（104人中的32人）在转换12个月时点降至23.4%（94人中的22人）。相反，符合“高身体活动（high physical activity）”类别的患者比例，则从44.2%（104人中的46人）在转换3个月时点增至52.4%（103人中的54人），并在12个月时点仍维持在50.0%（94人中的47人）。

无出血比例也保持在稳定水平。报告显示，在赫姆利布拉给药后第25周至第48周期间，134人中有105人（78.4%）未经历需要治疗的出血事件。此外，在转换6个月时点，130人中有125人（96.2%）表示，相比既有凝血因子Ⅷ制剂预防疗法，更偏好赫姆利布拉。

JW中外制药计划通过后续随访，进一步积累长期观察数据，并扩大其在实际临床诊疗中用于制定治疗策略的依据。