D&D Pharmatech 退行性脑疾病治疗药物 NLY01 获得美国二期临床试验融资

D&D Pharmatech表示，约翰斯·霍普金斯医学院研究团队以D&D Pharmatech的退行性脑疾病治疗药物NLY01开展的多发性硬化（Multiple Sclerosis·MS）Ⅱ期临床试验，最终入选多发性硬化领域国际进展型多发性硬化联盟（International Progressive MS Alliance，IPMSA）的Ⅱ期临床研究经费资助课题，并于19日公布了这一消息。

IPMSA是全球规模最大的非营利性国际组织。该联盟由包括美国在内的19个国家的多发性硬化相关团体、数百名核心意见领袖（Key Opinion Leader，KOL）以及9家全球制药企业参与组建，通过全球联合研究支持进展型（progressive）多发性硬化治疗药物的开发。

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本次Ⅱ期临床试验为研究者发起的临床研究，由拥有丰富全球临床试验经验的约翰斯·霍普金斯医学院多发性硬化中心主任Ellen Mowry教授研究团队主导，计划在约翰斯·霍普金斯医学院和西奈山医学院（Mount Sinai）开展。约翰斯·霍普金斯研究团队已于去年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）对该Ⅱ期临床试验方案（IND）的批准，并计划在IPMSA研究经费支持的基础上，通过追加研究经费筹措来实施本次临床。D&D Pharmatech表示，公司将无偿提供本次临床所需的NLY01临床试验用药，除此之外不会承担因临床推进而产生的额外费用。

多发性硬化主要发生在20至40岁年轻人群中，是一种慢性神经系统疾病。由于免疫系统异常，导致由大脑、脊髓和视神经构成的中枢神经系统中，起到神经保护鞘作用的髓鞘（Myelin）发生炎症，从而引发神经信号传导障碍。早期阶段可通过药物治疗控制症状，但神经功能逐步恶化的进展型多发性硬化在病程上与退行性脑疾病相似，目前有效治疗药物仍极为有限。

约翰斯·霍普金斯多发性硬化中心研究团队通过与D&D Pharmatech多年来的联合研究证实，与此前在帕金森病和阿尔茨海默病模型中确认的结果一致，NLY01在多发性硬化动物模型中也可通过抑制神经炎症，减少髓鞘损伤并保护神经细胞，从而显著减缓疾病的进展和复发。此外，研究团队还阐明了NLY01可抑制活化免疫细胞穿越血脑屏障（Blood-Brain Barrier，BBB）进入中枢神经系统、从而诱发神经损伤这一新的作用机制，并据此判断，通过同时抑制外周及中枢神经系统的炎症反应和神经损失，有望最大化多发性硬化的治疗效果。该研究成果还被美国国防部评选为2024年度研究亮点之一。

另一方面，D&D Pharmatech在2023年2月开展的NLY01帕金森病Ⅱ期临床中，尽管在全部受试者中未能获得统计学显著性，但在60岁以下的年轻患者群体（95人）中，相比安慰剂组观察到具有统计学显著性的明确治疗效果。本次研究者发起临床的适应症为进展型多发性硬化，而其主要发病年龄段在40岁前后，因此外界期待帕金森病临床中在较年轻发病患者群体中观察到的有效治疗效果，能否在本次试验中得到再现。

尤其是，本次临床在设计上弥补了以往NLY01帕金森病Ⅱ期临床中被指为局限因素的给药剂量偏低（5毫克）及给药周期较短（36周）的问题，采用提高后的剂量（10毫克）以及96周的长期给药方案。通过在年轻患者群体中评估充分的药物暴露和长期治疗效果，被认为提高了临床试验成功的可能性。

本次临床试验最快将于2026年第一季度启动，计划以120名进展型多发性硬化患者为对象，开展为期96周的多中心、随机、双盲、平行分组试验。主要终点评价指标为通过磁共振成像（MRI）测量脑实质体积变化，对神经退行及损伤进展进行客观评估，从而确认NLY01对多发性硬化患者疾病进展的抑制效果。

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D&D Pharmatech首席执行官Lee Seulgi表示：“被全球最大规模的多发性硬化联盟IPMSA选定为临床研究经费资助课题，意味着NLY01的创新作用机制和治疗潜力已获得全球专家的客观认可。考虑到在帕金森病临床中已确认的年轻患者群体治疗效果，以及本次试验的高剂量和长期给药设计，我们期待本次临床能够为相对在较年轻年龄发病的多发性硬化患者带来具有意义的新治疗选择。”

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