Alzinomics递交上市申请：“以全球首创RNA替换酶引领市场”
IPO记者恳谈会…预计募资额35亿∼46.4亿韩元
同时实现致病RNA清除与治疗性RNA表达
以核糖核酸（RNA）为基础开发基因治疗药物的企业Alzinomics，正挑战成为“超差距技术特例上市第一家”企业。公司计划利用此次筹集的资金，加快管线高端化和全球临床进程。
Alzinomics代表 Lee Seonguk 3日在首尔永登浦区费尔蒙酒店召开首次公开募股（IPO）企业说明会时表示，“我们将凭借一种在去除错误基因的同时，用治疗性基因进行替换的‘一物质两功能’创新治疗模式（疗法），引领全球市场”，并作出上述表述。
Alzinomics自主开发的基于RNA替换酶的RNA编辑与校正平台，其特点是在一款药物中同时实现靶向RNA切断、连接和替换三种功能。该平台具备可同时应用于多种突变的扩展性、不引发DNA变异的安全性，以及契合适应症的最佳递送效率等优势。
传统的基因剪刀技术由于直接作用于DNA，存在引发永久性基因组变异或意料之外的非靶向效应等安全性担忧。小干扰核糖核酸（siRNA）和反义寡核苷酸（ASO）治疗药物则仅具备抑制致病蛋白生成的功能，存在这一局限。
相反，Alzinomics的技术在RNA阶段而非DNA阶段发挥作用，因此不存在基因组毒性隐患。该技术一方面去除致病基因，另一方面生成治疗性蛋白，发挥双重效果。Lee代表解释称：“如果说传统基因编辑是逐字修改句子中的错别字，那么我们的技术则是将整句话整体替换为一条新的句子。”得益于此，即便患者的突变位点各不相同，也能够通过一种治疗药物应对多种突变。
核心管线“RZ-001”的肝癌和胶质母细胞瘤两项适应症，均已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见病药物（Orphan Drug Designation，ODD）及快速通道（Fast Track）资格，目前临床试验正在进行中。针对胶质母细胞瘤，该产品已获批同情使用治疗项目（Expanded Access Program，EAP），正在为患者给药。肝癌方面，公司正在开展与免疫抗癌药的联合临床试验，并与罗氏（Roche）、Celltrion建立合作关系，免费获得用于临床试验的免疫抗癌药物供应。
此外，公司还拥有以治疗阿尔茨海默病为目标的“RZ-003”、针对视网膜色素变性症的“RZ-004”等多条管线，聚焦未满足医疗需求较高的疾病，从根本原因入手提供解决方案。
Alzinomics去年被科学技术信息通信部和韩国科学技术企划评价院指定为“国家战略技术第一号企业”及“国家战略技术持有·管理企业”。在此基础上，公司将挑战新设立的超差距技术特例制度上市通道，一旦上市，将成为由科学技术信息通信部管理的国家战略技术持有企业中首家通过超差距特例上市的公司。今年5月，Alzinomics又与美国全球制药公司Eli Lilly签署了约1.9万亿韩元规模的RNA编辑与校正治疗药物开发全球许可协议，证明了其技术竞争力和商业化潜力。
Alzinomics计划通过在科斯达克上市筹集的资金，加速RNA校正平台的高端化，以及核心管线的全球临床和商业化进程。公司打算以基础专利和既有技术为依托，通过许可和联合开发等形式，进一步扩大与全球制药企业的合作。
Lee代表表示：“Alzinomics依托全球首个RNA替换酶平台，正在高未满足需求的疑难抗癌及罕见病治疗药物市场提出全新范式。我们将把RNA替换酶技术确立为疑难疾病的下一代标准治疗方式，成长为向饱受疑难病折磨的患者提供希望的全球基因治疗药物领军企业。”
Alzinomics此次上市将公开发行206万股。预期发行价区间为每股1.7万至2.25万韩元，对应的预计募资金额为350亿至464亿韩元。面向普通投资者的认购将于本月9日至10日进行，上市主承销商为三星证券和NH投资证券。
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