GemVax将于2周内公布进行性核上性麻痹完整临床结果

Published 10 Nov.2025 15:47(KST)

Gemvax & KAEL于10日表示，将在2周内公布进行性核上性麻痹（PSP）2期临床试验的全部结果。

进行性核上性麻痹（PSP）是一种罕见疑难疾病，也是全球尚无治疗方法的退行性脑疾病之一。由于患者人数少且疾病进展速度快，难以开展长期临床试验。在18个月期间客观获取药物有效性及安全性变化趋势的数据，本身就是极为罕见的长期研究成果。

Gemvax于2023年6月登记首例患者，启动PSP 2期先行临床试验。在完成先行临床试验的患者中，同意参加延长期临床试验的67名患者（85.9%）也被纳入研究，先行试验加延长期试验合计共进行了18个月的PSP临床试验。

通过先行临床试验，在GV1001 0.56毫克给药组中，证实了良好的耐受性以及延缓疾病进展的趋势。在将先行临床与延长期临床的6个月数据合并分析所得的中期结果中，相较外部对照组，确认了具有统计学显著性的疗效（P<0.05）。公司方面说明称，在先行及延长期临床的中期分析中均已确认药物的安全性。

Gemvax在临床试验结束后，仍通过治疗性使用批准制度，为原有临床试验患者提供追加用药机会。通过由医疗团队判断后实施治疗的制度，已按个案形式支持了4例。在“2人以上25人以下”治疗性使用批准项目中，目前也已完成24名患者的全部登记。

作为PSP治疗药物的GV1001，已被美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、韩国食品药品安全处指定为罕见药物，并被FDA列入快速通道。

Gemvax相关人士表示：“从PSP这一罕见疾病平均生存期为5至8年来看，本次18个月的研究结果本身就是在全球制药与生物行业中极为罕见的宝贵成果。”他接着表示：“我们期待本研究能够确认药物疗效可在长期内持续的证据，以及药物的长期安全性特征。”

GV1001是一种以肽为基础的新药候选物质，通过抑制神经细胞内β-淀粉样蛋白的蓄积和Tau蛋白的聚集，同时发挥抗炎、抗氧化、线粒体保护等多种作用。

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。