仅靶向杀死癌细胞的下一代“基因治疗平台”问世

by Jo Inkyung

Published 28 Oct.2025 10:46(KST)

KIST研究团队将癌细胞凋亡基因递送至肿瘤组织内
基因与纳米材料融合实现“预防复发的治疗”

韩国研究团队成功开发出一种可将直接诱导癌细胞凋亡的基因高效递送至癌细胞的混合平台。该平台克服了既有基因治疗中免疫系统清除、在肝脏蓄积等局限，还可诱导强大且持久的免疫反应，被视为下一代癌症免疫治疗技术而备受关注。

可视化展示 AAV/MnO2-PEI 杂化复合物肿瘤消灭机制的《Advanced Science》封面图像。韩国保健产业振兴院提供

28日据韩国保健产业振兴院消息，韩国科学技术研究院（KIST）研究团队（由首尔大学医院 Ko Youngil 教授主导、Lee Hyojin 博士团队参与）合成了可直接诱导癌细胞凋亡的基因，并利用二氧化锰对其进行包覆，开发出了在体内不被免疫系统清除、也不偏聚于肝脏，而能将癌细胞凋亡基因高效递送至肿瘤组织的混合平台。

该平台证明了其一方面可强力清除癌细胞，另一方面还能提升免疫细胞攻击能力的双重效果。

以往的化学抗癌药物治疗因药物耐受性问题，难以获得长期疗效；而包括腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）在内、用于将基因运送至特定细胞的载体介导的基因治疗，在注入体内后也存在被免疫细胞清除，或在与治疗无关的肝脏中蓄积等局限。

为克服既有治疗的局限，研究团队开发了将病毒与无机纳米材料结合的新型治疗平台，不仅仅停留在“杀死癌细胞”，而是提出了一种使患者自身免疫细胞识别并攻击癌症的下一代复合癌症治疗策略。

在这一平台中，含锰成分的纳米材料（MnO₂-PEI）可保护基因治疗物质免受外界环境破坏，帮助其稳定递送至肿瘤组织；随后，纳米材料在癌细胞内分解产生的多种成分进一步诱导对癌细胞进行更为强力的破坏。

研究结果显示，该研究不仅有效缩小了肿瘤体积，还形成了可阻止复发的长期免疫记忆，即便癌症再次发生，免疫细胞也能自主进行防御，这一点已通过动物实验得到验证。

韩国科学技术研究院博士 Lee Hyojin

Lee Hyojin 博士表示：“本研究的意义在于，在克服既有基因治疗药物局限的同时，提出了一种将癌细胞凋亡与免疫激活相结合的多功能混合治疗策略。该平台不仅可递送用于癌症治疗的基因，还具备扩展为可同时运送基因编辑材料等多种功能性化合物的多功能载体的潜力。我们计划通过后续研究，深入验证其临床应用可行性。”