“全力投入开发创新疗法”
柳韩洋行于21日表示，自本月1日起为期一个月开展的“2025世界戈谢病日”全球公益活动中，公司将与之同行、共襄其事。
世界戈谢病日（IGD）是由国际戈谢联盟（IGA）于2014年设立的纪念日，旨在提升全球患者、患者团体、医务人员、研究者及产业界对罕见病戈谢病的认知。
今年起该活动延长为期一个月，本次活动以“识别症状，缩短诊断旅程”为主题，计划围绕▲强调及早认识戈谢病初期症状的重要性 ▲减轻因诊断延迟带来的负担 ▲改善获得适切治疗的可及性等方面开展宣传。柳韩洋行通过在健康信息频道“健康之友”分享IGD相关信息，并在相关部门员工的个人社交媒体及电子邮件签名中张贴IGD活动横幅等多种方式参与此次活动。
戈谢病是一种全球患者约2万人、国内患者不足100人的遗传性罕见代谢性疾病。戈谢病是由于分解细胞内代谢废物的葡糖脑苷脂酶这种酶缺乏或功能异常而发生，由此导致名为葡糖基神经酰胺（GL1）的脂质（脂肪成分）在体内蓄积，引起细胞损伤。
其主要症状包括脾脏和肝脏肿大、贫血、血小板减少、骨相关症状、生长迟缓等。部分类型还可伴随认知功能下降、眼球运动障碍、步行障碍等神经学症状。
柳韩洋行正在开发的戈谢病治疗候选物质YH35995，是一种抑制致病原因GL1生成的葡糖基神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，正被开发为小分子口服治疗药物。目前针对健康成年男性，按剂量逐步递增的方式评估其安全性、药代动力学（PK）及药效动力学（PD）特性的Ⅰ期临床试验正在进行中。
柳韩洋行研发总负责人社长 Kim Yeolhong 表示：“对于戈谢病患者而言，通过专业医疗机构进行准确的早期诊断并迅速开始治疗，从而预防不可逆的器官损伤，极为重要。”他还称：“希望通过参与本次活动，提高国内对那些虽然已经出现症状却尚未得到诊断和治疗患者的关注度，并以此为契机，使公司员工也能在加深对该疾病理解的基础上，更加努力践行以患者为中心的价值观。”
他接着表示：“柳韩洋行以患者为中心的理念为基础，正全力投入开发创新治疗药物，以解决戈谢病患者所面临的尚未满足的医疗需求，并将通过这些努力，持续为切实改善患者生活质量作出贡献。”
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