ENCell在美国夏科-马里-图斯病1E国际学会上发布EN001临床结果

by Jeong Donghoon

Published 17 Oct.2025 10:39(KST)

先进生物医药品CDMO（委托开发生产）及新药开发专业企业Encell表示，公司上月出席了在美国波士顿举行的夏科–马里–图斯病（CMT）1E国际学术大会，并于会上举办了“MSC for CMT community”专题分会。

Encell通过本次分会的举办，考虑到在CMT领域中，间充质干细胞（MSC）作为治疗平台仍较为陌生，面向医生及患者社群广泛介绍了MSC的治疗潜力与局限性。本次分会由哈佛医学院（Harvard Medical School）的Susan Prockop教授、加州大学戴维斯分校（UC-Davis）的Fernando A. Fierro教授以及Encell的专科医生Choi Younghwan（MD, Ph.D）等担任演讲人并进行报告。

CMT是引起手足畸形和肌肉萎缩的典型周围神经疾病，属于进行性罕见病，随着时间推移，患者行走愈发困难，日常生活自理能力逐渐下降。其常伴有疼痛、感觉减退、平衡障碍等症状，严重降低患者生活质量，但目前尚无获批治疗药物。

Susan Prockop教授以全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的MSC治疗药物——Mesoblast公司（Mesoblast）的“Ryoncil”的临床经验为基础表示：“间充质干细胞通过迄今为止积累的临床经验，已证明其稳定的一致性安全性，而近期FDA对Ryoncil的批准等监管里程碑，是再次确认MSC安全性和治疗潜力的重要案例。”

随后，Fernando A. Fierro教授围绕MSC的长期安全性和治疗可能性进行了报告，他表示：“能够向CMT群体介绍我研究逾20年的间充质干细胞的安全性和治疗潜力，令人备受鼓舞，我真诚希望Encell的EN001能够加速开发，为患者的生活带来有意义的改变。”

同时，出席学会的CMT-France主席、CMT1E患者Alexandre Hoyau表示，对EN001的临床结果印象深刻。他称：“这是一场意义重大的会议，使我们得以确认EN001在CMT 1E患者中证明其安全性和有效性的结果，我真心希望通过韩国的先进再生医疗法，EN001能够尽快为CMT1E患者转化为实际治疗机会。”

Encell专科医生Choi Younghwan表示：“EN001目前正在国内以快速且高效的方式整合推进1b/2a期临床试验，并在本次学会上获得了高度关注。随着来自海外患者组织的临床参与请求不断增加，我们将尽快为CMT患者提供治疗机会，并进一步在全球技术输出方面全力以赴。”