全球三期试验未达主要有效性指标
但在功能、呼吸和生存方面均呈现显著获益
“我们的目标是明年实现已完成全球Ⅲ期临床试验的肌萎缩侧索硬化症（ALS）细胞治疗药物‘뉴로나타-알’的商业化上市批准。”
CoAstem ChemOn代表 Yang Gilan 15日在接受《亚洲经济》采访时作出上述表示。CoAstem ChemOn正加快推进，争取最早在今年内完成韩国国内有条件许可变更，并在明年年初之前做好向美国食品药品监督管理局（FDA）提交加速审批（Accelerated Approval）申请的准备。这一药物在全球Ⅲ期临床中虽未达到主要有效性终点，但在神经损伤生物标志物NfL（神经丝轻链）下降方面，以及在“进展缓慢者（slow progressor·病情进展较慢的患者）”人群的功能、呼吸、存活等方面，呈现出具有统计学意义的指标。
公司今年已向韩国食品医药品安全处提交了“뉴로나타-알注射液”有条件许可变更申请，目前正对补充资料要求进行回应。CoAstem ChemOn Joo中央研究所所长 Lee Taeyong 表示：“在Ⅲ期临床整体分析中，用于反映神经损伤程度的蛋白质NfL出现下降，而在病情进展缓慢的患者群体中，无论是功能（ALSFRS）、生存与功能复合指标（CAFS），还是呼吸功能（SVC），都出现了具有意义的改善。”
肌萎缩侧索硬化症被视为典型的疑难重症。该疾病会导致运动神经元逐渐死亡，但神经细胞发生凋亡的根本原因迄今尚未查明。由于一旦受损的神经细胞无法再生，要想哪怕只是阻止病情进展都极为困难。目前尚不存在能够完全再现ALS病理状态的动物模型，至今开发出的药物也都难以有效跨越血脑屏障（Blood-Brain Barrier）。
因此，Yang代表强调的“细胞基治疗的必要性”备受关注，因为这是目前唯一能够直接保护和修复受损神经的途径。Yang代表表示：“肌萎缩侧索硬化症是一种连致病原因都尚未被明确阐明的难治性疾病，但‘뉴로나타-알注射液’已经为抑制神经细胞损伤、缓解炎症以及功能恢复提供了线索”，“这一平台有望不仅用于ALS，还可成为其他神经系统及罕见疾病治疗的基础。”Yang代表还强调：“如果单从经济性来衡量，ALS领域几乎无人问津，但总要有人走出第一步。我们是在韩国本土独立完成从临床、生产到质量全流程的唯一一家企业，这本身就具有重要价值。”
在美国的推进工作将通过今年内至明年年初与FDA举行的“C类会议（Type C Meeting）”而正式启动。该会议是新药开发过程中，制药企业就临床试验计划（IND）或上市许可策略等整体开发方案，与美国FDA进行具体讨论的场合。Yang代表表示：“考虑到会议至获批的整体周期（lead time），我们将争取在今年内完成资料准备，一旦获得积极信号，就向FDA提交生物制品许可申请（BLA）”，“目标是在明年获得批准。”
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一旦实现商业化，美国境内的初期供货将由韩国梧松工厂负责生产。Lee所长表示：“我们已将产品的有效期从2天延长至7天，梧松符合药品生产质量管理规范（GMP）的生产设施规模约为原工厂的7倍，并配备了最新设备”，“在今年取得制造业许可、明年年初完成验证并获得追加生产企业批准后，即可实现稳定供应。若美国需求扩大，利用委托生产（CMO）或在当地建厂生产也在考虑之列。”
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