ENCell在澳大利亚登记EN001用于治疗夏科–马里–图斯病的用途专利

专注于先进生物医药品委托开发生产（CDMO）及新药开发的企业 ENCell 表示，利用中胚层间充质干细胞 EN001 或 MSC 分泌的胰岛素，用于预防及治疗夏科–玛丽–图斯病（CMT）的相关用途专利，已在澳大利亚知识产权局正式完成注册。

CMT 是一种遗传性疾病，会导致手足畸形和肌肉萎缩，严重时甚至可引发视力和听力丧失。尽管其属于发病率较高的罕见疾病，但迄今尚无获批治疗药物，一直被患者及医疗界视为重大挑战课题。

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此次注册的 EN001 用途专利，是一种全新的 CMT 治疗策略，将通过多种研究已证实具有神经保护及再生能力的中胚层间充质干细胞，与在代谢调节及维持神经功能方面发挥重要作用的胰岛素相结合。该专利已于去年在欧洲完成注册。

ENCell 相关负责人表示：“包括欧洲和澳大利亚在内，今后我们还将持续在全球主要市场扩大专利权注册范围，从而巩固 ENCell 的独占性权利。此次用途专利有望成为我们在罕见病治疗领域与全球制药企业开展合作及技术输出的重要基础。”

ENCell 为治疗 CMT 正在开发的新药管线 EN001，是利用 ENCell 独有的 ENCT（ENCell Technology）技术培养的中胚层间充质干细胞治疗剂，具有抑制细胞老化并分泌更多治疗所需物质的特点。该治疗药物可迁移至受损神经处，分泌治疗物质，并发挥再生神经髓鞘的作用。

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今年2月，该产品已被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为罕见病药物（Orphan Drug Designations）。尤其是 CMT 被归类为罕见疾病，在完成临床Ⅱ期试验后即可申请有条件上市许可，目前正准备进入临床Ⅱa期试验阶段，来自世界各国 CMT 患者团体对 EN001 临床进展及参与方式的咨询不断增加，社会各界对这一罕见病新药的期待值正在持续升高。

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