小儿白血病：瞄准“残留癌细胞”的个体化治疗，生存率提升4倍
根据微小残留病灶水平调整药物与治疗周期等抗癌强度
患者5年无事件生存率由19%提高至90%
Kim Hyeri教授：“复发高危患者的生存率也有望提高”
在儿童中最常见的血液癌——儿童急性淋巴母细胞白血病（ALL），是由于骨髓内异常的淋巴细胞前体细胞过度增殖，抑制了正常血液细胞的生成，从而出现贫血、出血等症状。随着包括化学抗癌治疗在内的治疗技术发展，生存率大幅提高，但部分患者即使表面上看似痊愈，体内仍残留极少量癌细胞，复发风险较高。最近证实，通过测量这类“微小残留病灶（MRD）”水平并据此调整化疗强度的个体化治疗具有显著效果。
首尔峨山医院1日表示，小儿青少年肿瘤血液科 Kim Hyeri 教授团队分析了过去10年间在该院接受儿童急性淋巴母细胞白血病治疗的200余名患者后发现，对于微小残留病灶水平较高的患者，在提高治疗强度的情况下，其5年无事件生存率从原先的19%提升至90%，提高了4倍以上。
在儿童急性淋巴母细胞白血病的一线治疗——诱导缓解治疗，以及二线治疗——巩固治疗等各个治疗阶段，医护人员都会检测微小残留病灶水平，一旦≥0.1%，便采用强度更高的药物或增加化疗周期，从而强化治疗，提高复发高危患者的生存率。
Kim 教授团队以2013年1月至2023年6月期间在首尔峨山医院接受治疗的212名儿童急性淋巴母细胞白血病患者为研究对象开展研究。所有患者在治疗各阶段均检测微小残留病灶水平，一旦结果呈阳性且≥0.1%，便转为更为强化的化疗方案。
在一线诱导缓解治疗后，微小残留病灶仍为阳性的患者有21人，其中12人接受了升级强化治疗。结果显示，未强化治疗患者的5年无事件生存率为19%，而接受强化治疗的患者群体则达到90%，生存率高出4倍以上。
在二线巩固治疗后，微小残留病灶仍为阳性的患者中，未强化治疗者的生存率为75.4%，而强化治疗组的生存率则达到95.2%。此外，在强化治疗患者群体中，除常见化疗不良反应外，未出现严重不良反应。
首尔峨山医院自2021年起引入了基于下一代测序技术（NGS）、较传统流式细胞术敏感度高出100倍以上的微小残留病灶检测。此后，医院能够检出传统检测可能遗漏的极微量白血病细胞，并以微小残留病灶水平为依据制定更为精细的治疗计划。其结果是，自2015年以来，在首尔峨山医院接受治疗的儿童急性淋巴母细胞白血病患者的治愈率已超过97%。
Kim 教授表示：“通过本研究可以确认，以微小残留病灶水平为标准，调整与患者状态相匹配的治疗强度，能够显著提高复发高危儿童白血病患者的生存率。今后我们将继续更加精准地观察治疗反应，不断努力提升儿童白血病的治愈率。”
该研究结果近日发表在国际学术期刊《Blood Research》上。
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