细胞内基因表达等关键作用
为疑难疾病治疗方法开发开辟新天地
瑞典卡罗琳斯卡医学院诺贝尔委员会将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家：马萨诸塞大学的 Victor Ambros 教授和哈佛大学的 Gary Ruvkun 教授。他们因在1993年发现存在于细胞内的微小RNA（microRNA），这一功绩在31年后终于获得诺贝尔奖的肯定。
诺贝尔委员会于韩国时间10月7日（星期一）下午6时30分发布上述决定。委员会评价称，微小RNA的发现从根本上改变了人类对基因调控机制的理解，并为生理学和医学领域开辟了新的研究方向。同时还表示，这一发现为疾病治疗方法的开发提出了具有创新性的可能性。
微小RNA在人体细胞内发挥着调控基因表达的重要作用。如果说脱氧核糖核酸（DNA）是承载生命遗传信息的“设计图”，那么核糖核酸（RNA）则是在据此实际合成蛋白质的过程中承担关键职能。尤其是微小RNA，负责对这一过程进行精密调控，发挥类似质量管理者的功能。
生命科学专家在解释微小RNA的功能时，常用工厂生产线作比喻。如果把DNA比作产品设计图，把RNA比作将这份设计图传递到实际生产线的载体，那么微小RNA就相当于在生产过程中负责管理和调节产品质量的监督员。一旦这种精密的调控过程出现异常，细胞就会发生异常运作，从而引发各种疾病。
如果微小RNA不能正常发挥功能，细胞就会异常运作，这可能导致癌症、糖尿病、自身免疫性疾病等多种疾病。因此，若能准确理解并控制微小RNA的功能，人们有望据此开发出多种疾病的全新治疗方法，备受期待。
荣获2024年诺贝尔生理学或医学奖的马萨诸塞大学教授Victor Ambros（左）与哈佛大学教授Gary Ruvkun（右）。图片来源 路透社 联合新闻网提供
View original image截至目前，尚无直接利用微小RNA的治疗方法或药物实现商业化。然而，自2010年代后期起，针对癌症和罕见病的治疗药物研发已全面展开，全球制药与生物技术企业对这一领域表现出浓厚兴趣。特别是在癌症治疗方面，利用微小RNA的全新治疗思路备受关注，一些研究已经报告了令人鼓舞的早期结果。
与此同时，在我国，亦有在微小RNA研究领域取得世界级成果的科学家备受瞩目。首尔大学生命科学部的 Kim Bitnaeri 教授自2000年代初期起便研究微小RNA是如何生成的，并率先在全球范围内阐明了这一过程。Kim 教授的研究成果于2015年以论文形式发表在世界最具权威的科学学术期刊《Cell》和《Nature》上，在国际学界获得高度评价。
有评价认为，Kim 教授通过揭示微小RNA的生成过程，使此次获得诺贝尔奖的 Ambros 和 Ruvkun 教授的发现向前推进了一大步。这被视为展示韩国科学界实力的典型案例，也进一步提升了外界对未来韩国科学家问鼎诺贝尔奖可能性的期待。
近年来，RNA研究已成为诺贝尔奖的常客。去年，美国宾夕法尼亚大学的 Katalin Karikó 教授和 Drew Weissman 教授因信使RNA（mRNA）研究而共同获得诺贝尔生理学或医学奖。信使RNA技术在新冠肺炎疫苗的研发中发挥了核心作用，未来有望被用于开发针对多种疾病的新型治疗方法。
信使RNA扮演着将DNA遗传信息传递到细胞“蛋白质合成工厂”的“快递员”角色。应用于新冠疫苗的mRNA技术，是通过仅向人体传递病毒特定蛋白质的信息来诱导免疫反应，与传统疫苗研发方式截然不同，被评价为一种具有革命性的全新路径。
RNA研究的重要性早已得到认可。2006年，RNA研究者曾同时获得诺贝尔生理学或医学奖和诺贝尔化学奖，创造了纪录。这是科学界正式承认RNA并非只是介于DNA和蛋白质之间的中间媒介，而是在基因表达调控中发挥核心作用的关键转折点。
本次诺贝尔生理学或医学奖的授予，再次确认了RNA研究，尤其是微小RNA领域的重要性。专家预计，该领域今后仍将对医学和生命科学的发展产生深远影响。随着人类对微小RNA功能的认识和调控能力不断提高，有望开发出包括癌症在内的多种疑难疾病的全新治疗手段。
在我国，以 Kim Bitnaeri 教授为代表的科学家们仍在持续开展相关研究，外界对韩国科学家未来获得诺贝尔生理学或医学奖的期待也在不断升温。政府和学界指出，有必要持续加大对基础科学研究的投入和支持，尤其强调从长远视角进行投资与扶持的重要性。
微小RNA的发现以及此次诺贝尔奖的授予，是生动例证，显示出生命科学领域中微小分子也能产生巨大的影响。随着诺贝尔奖带动社会对微小RNA关注度的提升，预计今后这一领域的研究与投资将更加活跃。人们期待借此开辟新的医学突破口，为提升人类健康水平和生活质量作出贡献。
微小RNA研究目前仍处于相对早期阶段，但其潜力几乎不可限量。人们希望，随着这一领域研究的进一步发展，能够在疑难病治疗、个性化医疗以及新型诊断技术开发等多个方面引领创新。借助此次诺贝尔奖效应，预计全球将有更多研究者投身这一领域的研究，这最终将大幅促进人类健康与福祉的提升。
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