GC绿十字于10日表示，其与国内生物技术企业Nobel Pharma共同开发中的桑菲利波综合征A型（MPS IIIA）治疗药物GC1130A，已被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为快速通道品种。
GC1130A继上月获得FDA临床一期试验计划（IND）批准之后，此次又被指定为快速通道品种，业界预计新药开发进程将进一步加快。
桑菲利波综合征（A型）是一种罕见遗传性疾病，由于基因缺陷导致体内肝素硫酸盐蓄积，引发逐渐加重的损伤，大多数患者因严重脑损伤在15岁前后死亡。
GC1130A是一款应用绿十字中枢神经系统给药高浓缩蛋白制剂技术开发的生物新药。尤其是采用将治疗剂直接注入脑室以提高疗效的脑室内给药（ICV）方式。ICV方式此前已被绿十字率先全球应用于其开发的亨特综合征治疗药物Hunterase。
GC1130A此前已于去年被FDA指定为孤儿药及儿科孤儿药，今年又被欧洲药品管理局（EMA）指定为罕见病药物。绿十字目前正为评估GC1130A的安全性及耐受性，筹备在韩国、美国、日本等地开展临床试验。
GC绿十字相关负责人表示：“在目前尚无获批用于桑菲利波综合征的治疗药物的情况下，GC1130A被FDA指定为快速通道品种，我们深感欣慰。今后将借此次快速通道指定为契机，进一步加快新药开发步伐，为饱受桑菲利波综合征折磨的患者带来希望。”
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