GC绿十字公司罕见病“桑菲利波综合征”治疗药物获美方批准开展一期临床

Published 20 May.2024 15:23(KST)

GC绿十字于20日表示，其与国内生物风险企业Nobel Pharma共同开发的桑菲利波综合征A型治疗药物（MPS IIIA）GC1130A的临床一期试验计划（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

GC绿十字总部全景图片由GC绿十字提供

桑菲利波综合征A型是一种由于基因缺陷导致体内肝素硫酸盐蓄积、引发逐渐性损伤的隐性遗传疾病。严重脑损伤是其主要症状，大多数患者在15岁前后死亡，属于重症罕见疾病。目前尚无获批治疗药物，患者的未被满足医疗需求非常巨大。

此次IND获批后，作为桑菲利波综合征A型治疗药物正在开发的GC1130A有望加快新药研发进程。双方计划为评价GC1130A的安全性及耐受性，于年内在美国、韩国和日本启动多国临床试验。

GC绿十字相关负责人表示：“随着此次批准使我们能够迅速进入临床一期试验阶段，我们将全力推进新药开发，为饱受疾病折磨的患者带来希望。”

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。