韩美药品用于治疗急性髓系白血病（AML）的创新新药“图斯佩替尼（TUS）”的最新临床数据在美国血液学会（ASH）上以口头报告形式公布。
韩美药品的合作伙伴Aptose于本月9日（当地时间）在美国加利福尼亚州圣迭戈举行的ASH年会上宣布，以口头报告形式发表了TUS的最新临床数据，并公开了详细的临床特征资料。TUS是一种每日一次口服给药的髓系激酶抑制剂（MKI），以骨髓性恶性肿瘤中起作用的主要激酶为靶点。该药于2021年以4.2亿美元（约5444亿韩元）规模向Aptose完成技术转让。TUS此前已于2018年被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为罕见病药物，并于2022年被列为快速通道开发品种。
由美国得克萨斯州MD安德森癌症中心教授Naval G. Daver发表的临床数据显示，无论是TUS单药治疗，还是与维奈托克拉克斯（VEN，Venetoclax）联合用药，均证实出现了包括肿瘤完全消失的完全缓解（CRc）在内的优异疗效。
首先，在以68名患者为对象、剂量为80～160毫克的TUS单药治疗中，在28名既往无VEN治疗经验的患者中，有8人（29%）出现CRc。按突变类型划分，在12名FLT3突变患者中有5人（42%）出现CRc，在16名FLT3野生型或FLT3未发生突变（unmutated）的患者中有3人（19%）出现CRc。
有说明称，由于许多患者出现了积极的药物反应，一部分患者后续接受了造血干细胞移植（HSCT）治疗。而在未进入HSCT治疗的患者中，也观察到了持续的治疗效果。在给药至每日最大剂量期间，未出现值得特别关注的不良反应或剂量限制性毒性（DLT），整体安全性特征良好，也没有因药物相关毒性而中断给药的情况。基于此，后续开展的Ⅱ期试验推荐剂量确定为80毫克。
在TUS·VEN（80毫克·200毫克）联合治疗组中，共有49名患者接受给药，其中36名患者被纳入疗效评估。联合治疗组大多为既往接受过VEN或FLT3抑制剂治疗的患者。
在联合治疗中，在36名既往无VEN治疗经验患者及VEN复发·难治性（R/R）AML患者中，有9人（25%）出现CRc等治疗效果。具体来看，在既往无VEN治疗经验的患者中，7人中有3人（43%）出现CRc；在有治疗经验的患者中，29人中有6人（21%）出现CRc。FLT3野生型患者群中，25人中有5人（20%）出现CRc；FLT3突变患者群中，11人中有4人（36%）出现CRc。
Daver表示：“TUS在肿瘤学领域中极其难治、治疗非常棘手的复发·难治性AML中展现出确切疗效，同时具有令人惊讶的优异耐受性。TUS在占AML患者70%以上的FLT3野生型患者，以及FLT3和NPM1突变患者等广泛人群中均显示出治疗效果。”
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他接着表示：“从更宏观的视角来看，TUS不断公布的安全性特征，与抗白血病活性范围不断扩大的趋势相契合，为今后TUS·VEN·低甲基化药物（HMA）三联疗法有望作为新诊断AML患者的一线治疗方案提供了重要依据。尽管TUS·VEN联合治疗患者目前仍处于治疗早期阶段，但大多数出现应答的患者仍在持续接受治疗，随着给药的继续，有望获得更加优异的应答结果。”
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