Genexine VGXI成功试生产中国Neuropus眼科疾病基因治疗质粒DNA

by Jang Hyowon

Published 15 Nov.2023 08:33(KST)

Jinwon Life Science于15日表示，其核酸基生物医药品委托开发生产企业（CDMO）子公司VGXI，已成功完成作为中国Neurophth正在开发的腺相关病毒（AAV）基因型眼科疾病基因治疗候选药物“NFS-01（NR082，rAAV-ND4）”生产原料的质粒DNA试验性生产。

作为中国领先的眼科疾病基因治疗公司，Neurophth的核心产品“NFS-01”是中国首个自主开发并获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）罕见病药物资格认定的AAV基因治疗药物。

此外，“NFS-01”已于2021年3月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）对临床试验计划（IND）的批准，并于2022年1月获得美国FDA对临床试验计划的批准。2022年7月在中国被指定为突破性治疗药物（BTD）的“NFS-01”，已于今年2月完成在中国的Ⅲ期临床患者入组，近期公布了在中国开展的Ⅰ/Ⅱ期临床试验的积极数据，并已完成在美国进行的“NFS-01”全球Ⅰ/Ⅱ期临床试验首例患者给药。

Neurophth自2020年以来，将位于中国武汉和美国加利福尼亚州圣迭戈的“NFS-01”持续性临床样品生产及扩大美国境内药品生产的合作伙伴选定为VGXI，双方一直保持紧密合作。

VGXI依托其技术实力，在“NFS-01”项目中承担三种关键质粒DNA的生产，发挥核心作用。同时，VGXI在完成技术转移（Tech transfer）阶段后，在严格质量管理和监督下成功完成试验性生产，并已按照药品生产质量管理规范（GMP）完成主细胞库（MCB）的建立，为大规模质粒DNA生产做好了充分准备。

Jinwon Life Science代表理事Park Younggeun表示：“通过与Neurophth基于信任的合作顺利完成试验性生产，再次验证了本公司质粒DNA生产技术的优越性，并为AAV基因治疗药物‘NFS-01’的临床加速推进及大规模商业化生产奠定了基础，我们感到非常高兴。”