韩国研究团队首次开发出一种名为“ALT001”的新物质，可促进被称为线粒体再循环过程的线粒体自噬功能。线粒体自噬是指选择性清除受损或寿命终结的线粒体，并促进新线粒体生物合成的一系列细胞作用。说明称，通过促进这一过程，确认了其作为阿尔茨海默型痴呆治疗药物的开发可能性。
韩国保健产业振兴院8日表示，由 Dong-A 大学医学院教授 Yoon Jinho、Dong-A 大学医药生命工学系教授 Cho Jonghyun、全南大学教授 Cho Jihun 与 Alt Medical 组成的研究团队通过协作研究，成功开发了 ALT001。ALT001 是研究团队新近发现的线粒体自噬促进结构“异喹啉骨架”经化学优化合成出的新型线粒体自噬促进物质。说明称，该物质毒性低，不妨碍细胞生长，具有安全性，并在动物实验结果中有效改善受损的认知功能，证明其为可用于临床治疗的痴呆治疗候选物质。
迄今为止，阿尔茨海默型痴呆治疗研究主要集中在淀粉样蛋白β（Aβ）及 Tau 蛋白上，但随着近期研究确认线粒体功能异常与 Aβ 相互作用，在痴呆发病中发挥重要作用，维持线粒体功能的线粒体自噬过程的促进，正作为新的治疗策略受到关注。然而，由于尚未开发出临床适用性得到验证的线粒体自噬促进化合物，基于线粒体自噬的痴呆治疗在现实中尚未实现。
为改善这一状况，研究团队利用自主开发的线粒体自噬活性分析系统，开展了化合物库筛选。化合物库筛选是指在众多化合物中发掘具有特定活性的化合物的实验过程。结果显示，研究团队发现具有相同异喹啉骨架的化合物表现出线粒体自噬促进活性。为导出线粒体自噬促进活性得到改善的化合物，研究团队通过化学优化改良异喹啉骨架，开发出了化合物 ALT001。异喹啉骨架是一类在药用植物中大量存在、传统上用于抗炎、镇痛等功效的有机化合物。
在阿尔茨海默型痴呆小鼠模型中使用 ALT001，开展评估学习及记忆能力的实验结果显示，痴呆小鼠模型的学习及记忆能力得到恢复，这一治疗效果在其他广泛用于痴呆研究的小鼠模型中也得到了验证。
主持研究的 Yoon Jinho 教授表示：“在竞争激烈的线粒体自噬基础治疗药物开发领域，得益于国家项目的支持，国内研究团队得以成功开发出可应用于临床的痴呆治疗物质。本次研究使得此前因缺乏分子机制验证药物而难以实用化的线粒体自噬基础痴呆治疗药物的开发成为可能。我们将以此次研究成果为基础，以痴呆治疗药物的商业化为目标，全力推进后续研究。”
在痴呆克服研究开发事业团的支持下开展的本次研究结果，于上月27日在线发表于医学研究领域位列前5.8%的世界权威学术期刊《Theranostics》。
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