Spinraza自2019年纳入报销后仅限3岁以下发病者
标准放宽至3岁后发病患者也可获报销
“将为更多SMA患者带来药物治疗机会”
“今后将会有更多国内脊髓性肌萎缩症（SMA）患者获得药物治疗的机会。”
Biogen Korea以SMA首个治疗药物“斯平拉扎”（成分名：nusinersen sodium）在韩国的医保报销标准扩大为契机，于2日在首尔康莱德酒店首次召开记者恳谈会。Biogen Korea代表 Hwang Seeun 表示：“此次‘斯平拉扎’（成分名：nusinersen sodium）的健康保险报销标准得到放宽，我们将持续探索改善SMA治疗环境的各种方案。”保健福祉部自上月起，已允许3岁以后发病的婴儿期SMA患者在使用斯平拉扎时同样享受医保报销。
SMA是由于脊髓和延髓运动神经元丧失，导致存活运动神经元（SMN）蛋白不足，从而使全身肌肉逐渐失去力量的一种遗传性罕见疾病。根据发病时期和身体发育指标等，被分为1至4型四个阶段。曾被视为不治之症的SMA之所以成为可改善的疾病，是因为Biogen在2016年12月开发出了斯平拉扎。斯平拉扎通过持续增加SMN蛋白含量的作用机制来治疗SMA，为将药物递送至导致疾病的中枢神经系统，而采用鞘内直接注射方式，通常每年注射4至5次。斯平拉扎已在60多个国家获批作为SMA治疗药物，全球已有超过1.4万名患者通过该药接受治疗。
在韩国，斯平拉扎于2017年12月获得食品医药品安全处批准，随后于2019年4月被纳入健康保险报销范围。此前，仅3岁以下已出现症状的婴幼儿才属于医保报销对象。但随着此次报销标准放宽，SMA 3b型（3岁以后发病）患者也被纳入医保报销范围。由于斯平拉扎在自费使用时，每次注射费用高达约1亿韩元，是超高价治疗药物，因此对不在报销范围内的SMA患者而言，医保覆盖极为迫切。一旦纳入报销，患者只需承担健康保险个人自付上限额598万韩元即可。
有为SMA患者实施过斯平拉扎给药经验的江南世福兰斯医院神经科教授 Park Hyeongjun 称：“3b型SMA患者随着时间推移，运动功能会下降，可能出现步行障碍、肌肉无力等问题。但此前因无法享受斯平拉扎医保报销，只能依赖物理治疗、康复治疗等辅助性治疗方式。”他强调：“随着此次报销标准的扩大，3b型患者在接受根本性药物治疗的同时，有望获得生活质量改善的效果。”实际上，包括德国在内的海外研究显示，对于晚发型SMA患者，在使用斯平拉扎后，多项运动指标得到改善。
Biogen Korea表示，将继续通过多种努力改善SMA患者的生活质量。Biogen Korea常务 Choi Jeongnam 表示：“我们将持续提出多种有助于SMA患者日常生活、并有利于照护者情绪稳定的解决方案。”目前，Biogen Korea正在运营数字医疗信息平台“TISMA”，以及旨在改善患者运动功能和日常生活的教育内容“Smile Home Training”等项目。
![“月薪150万不如去美国年入5亿” 首尔大·KAIST人才纷纷收拾行囊 [科学家正在消失]①](https://cwcontent.asiae.co.kr/asiaresize/93/2026051414165763158_1778735817.jpg)
另一方面，SMA口服治疗药物“Evrysdi”（成分名：risdiplam，由罗氏开发）自上月首次纳入健康保险报销后，患者的治疗选择进一步拓宽。长期饱受SMA折磨的成年患者往往因脊柱侧弯而难以进行鞘内注射，因此Evrysdi成为替代方案，但此前由于属于自费且价格高昂，患者难以获得该药物治疗。<参见本报3月16日《与罕见病抗争的0.1%》②>
版权所有 © 阿视亚经济 (www.asiae.co.kr)。 未经许可不得转载。
