NKMax阿尔茨海默病一期试验成功：“在90%患者中确认治疗效果”

by Ryu Hyunseok

Published 27 Oct.2023 09:02(KST)

Updated 27 Oct.2023 09:11(KST)

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NKMax公司在阿尔茨海默病领域证明了安全性和有效性，成功完成了临床一期试验。

NKMax公司表示，其子公司NKGen Biotech参加了美国阿尔茨海默病临床试验大会（CTAD），并于当地时间26日宣布，发布了SNK01（自体自然杀伤细胞治疗剂）阿尔茨海默病临床一期最终数据。

CTAD学会是一个共享阿尔茨海默病临床结果的知名学术会议，于本月24日至27日在美国波士顿举行。NKGen Biotech在本次学会上通过海报形式公开了阿尔茨海默病临床一期试验的最终结果，该试验共纳入10名阿尔茨海默病患者（轻度5名，中度至重度5名）。

NKGen Biotech在SNK01最后一次给药后1周（第11周）及12周（第22周）进行随访，开展认知能力评估（CDR-SB、ADAS-Cog、MMSE、ADCOMS），并检测脑脊液（CSF）生物标志物（Aβ42/40、pTau181）及神经炎症标志物（GFAP、NfL）指标。受试者被分为SNK01低剂量（10亿个）、中剂量（20亿个）、高剂量（40亿个）给药组，每3周静脉输注1次，共4次。本次临床试验在墨西哥开展。

临床一期结果显示，在SNK01给药组中，安全性和有效性均得到验证。尤其在有效性方面，观察到有别于既有药物的差异化疗效。目前使用的治疗药物只能减缓阿尔茨海默病的进展速度，无法真正完全阻止或改善病情。相反，NKMax公司在SNK01给药时确认了疾病不再进展并出现改善的效果，成功完成了本次临床试验。

在验证有效性的4项认知评估中，SNK01给药4次后仅1周即出现疗效。在最后一次给药1周后测量阿尔茨海默病复合评分（ADCOMS）结果显示，90%的患者观察到治疗效果。其中30%的患者出现具有统计学意义的改善，60%的患者病情未继续进展。尤其是一名患者的ADCOMS评分由中度改善为轻度，从而在重度阿尔茨海默病患者中也确认了SNK01的治疗效果。此外，约50%至70%患者的临床痴呆评定总分（CDR-SB）、阿尔茨海默病认知量表（ADAS-Cog）及简易精神状态检查（MMSE）评分保持稳定或呈改善趋势。

这类疗效在SNK01最后一次给药后随时间推移仍得以维持。在最后一次给药后12周（第22周），包括所有中度和重度患者在内，约78%的患者在各项认知能力评估中的评分较第11周维持稳定或进一步改善。尤其是在MMSE评分方面，约89%的患者被确认疗效得以维持。同时，SNK01降低了脑脊液（CSF）生物标志物pTau181以及神经炎症标志物GFAP的水平。特别是在高剂量给药组中表现出卓越疗效，并在最后一次给药后第12周仍持续。

近期，NKGen Biotech获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展以中度患者为对象、给药剂量为60亿个SNK01的阿尔茨海默病1/2a期临床试验计划（IND）。在即将结束的墨西哥阿尔茨海默病临床试验中，最高给药剂量为40亿个，已在中度至重度患者中取得疗效，因此预期在美国临床试验中将有望获得更加显著的效果。此前，NKMax公司通过同情用药批准（EAP，扩展使用项目）曾最多给药80亿个SNK01，并确认了患者认知能力大幅改善的病例。