稀有药品专业生物风险企业Nobelpharma的研究团队，其针对罕见疾病黏多糖贮积症的研究学术水平获得认可。
Nobelpharma于20日表示，Nobelpharma首席科学官（CSO）兼成均馆大学医学院名誉教授 Jin Dongkyu，以及Nobelpharma转化研究本部长 Go Ara，在“第73届大韩小儿青少年科学会秋季学术大会”上获得优秀摘要奖。
Jin Dongkyu 教授和 Go Ara 博士正在Nobelpharma与GC绿十字共同开展针对罕见疾病——黏多糖贮积症（MPS）类型之一的桑菲利波综合征A型（MPS IIIA）新药的联合研究开发。该新药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的稀有药品认定（ODD）及罕见儿童疾病药品认定（RPDD）。
大韩小儿青少年科学会秋季学术大会是每年由与小儿青少年疾病相关的学会和研究人员齐聚一堂，发布小儿青少年科研究现状和论文，并颁发学农奖、学术奖、论文奖的学术会议。今年以小儿青少年科研究与诊疗变化及应急医疗体系构建为主题，于10月19日起在首尔广津区首尔格兰德华克山庄举办，为期两天。
在本次学术大会上，Jin 教授和 Go 博士与共同第一作者——江北三星医院小儿青少年科教授 Yang Aram 一同提交了题为“在黏多糖贮积症IIIA小鼠模型中，脑室内人重组N-硫酸葡糖胺硫酸水解酶酶替代疗法的治疗潜力”的研究摘要。通过该研究，他们公开了在桑菲利波综合征A型疾病中，经脑室内（ICV）酶给药方式（酶替代疗法，ERT）所取得的非临床疗效。
黏多糖贮积症是由于黏多糖（糖胺聚糖）在细胞溶酶体（lysosome）内蓄积，导致全身多种器官出现症状的一类疾病。桑菲利波综合征A型是由肝素-N-硫酸酯酶缺乏引起的黏多糖贮积症的一种类型。患者会出现严重智能障碍、听力和视力障碍等身体异常，严重时在15岁前后即死亡，是一种重症疾病，目前尚无已开发成功的新药。
Nobelpharma相关负责人表示：“目前针对桑菲利波综合征A型尚无合适的治疗药物，大多数患者因症状恶化而在很小年纪便去世。我们将加快桑菲利波综合征A型的研究及治疗药物开发步伐，率先帮助解决饱受罕见疾病折磨的患者所面临的困境。”
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