C&C新药研究所：“急性髓性白血病治疗药物入选国家新药开发项目”

by Lee Myeonghwan

Published 25 Sep.2023 10:30(KST)

JW中外制药子公司

JW中外制药25日表示，其子公司C&C新药研究所开发的STAT5/STAT3双重靶向急性髓性白血病治疗药物研究项目入选国家新药开发项目。

JW中外制药果川办公大楼全景。JW中外制药提供

国家新药开发项目是为强化韩国制药与生物产业的全球竞争力而启动的跨部门国家级研究开发项目。自2021年起，计划在10年内，以强化国内新药开发研究开发生态体系、创造全球实用化成果、创造保健医疗领域的公益性成果为目标，对新药开发的全周期阶段提供支持。C&C新药研究所被选定为“2023年度第二次国家新药开发项目新药研究开发生态体系构建研究”课题承担机构。

C&C新药研究所将通过今后2年内获得国家新药开发事业团的研究经费支持，优化可选择性双重抑制STAT5和STAT3的先导化合物（lead化合物），以导出口服创新抗癌新药（First-in-Class）候选物质为目标。

在JAK-STAT信号传导通路下游发挥作用的STAT（1~6）是促进人体细胞内多种基因生成的蛋白质。STAT的过度表达会诱发各类癌症和自身免疫性疾病等。尤其是STAT5及STAT3的过度表达，与既有急性髓性白血病治疗药物的耐药性（药效不显现）以及疾病恶化症状相关。研究所解释称，STAT5对血液细胞的生成过程和血液癌症的发生具有重大影响。

此次项目中入选的先导化合物，是C&C新药研究所通过其自有数据科学平台“Clover”，在化学与生物信息学大数据基础上叠加人工智能（AI）与深度学习（机器学习）技术而发掘出来的。该物质在细胞实验中，基于对STAT5/3的高度选择性所产生的直接双重抑制作用，显示出抑制血液癌细胞增殖的功效。尤其是在对FLT3抑制剂表现出耐药性的模型中，展现出了抗肿瘤效果。

C&C新药研究所今后将通过对STAT5/3双重靶向抗癌药先导化合物开展结构优化研究，计划在2024年下半年之前导出非临床阶段的新药候选物质。

JW中外制药相关负责人表示：“急性髓性白血病由于对现有靶向治疗药物的耐药及不应答，新作用机制的创新新药在这一疾病领域具有极高的医学需求。我们将把本次入选国家课题的C&C新药研究所STAT5/3双重靶向先导化合物，开发成为能够克服既有治疗药物局限性的抗癌新药。”