Nobelpharma出席罕见病研讨会“SSIEM 2023”……发布非临床研究结果

专注于罕见药品的生物风险企业Nobelpharma表示，其于1日出席了由罕见遗传性代谢疾病学会主办的“SSIEM Annual Symposium 2023”，并在会上公布了与GC绿十字共同开发的桑菲利波综合征A型（MPS IIIA）治疗药物的非临床研究结果。

“SSIEM Annual Symposium 2023”是由罕见遗传性代谢疾病学会SSIEM（Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism）主办的年度研讨会。今年的会议于当地时间8月29日至9月1日在以色列耶路撒冷国际会议中心（ICC）举行。

今年的活动同样吸引了来自世界各国从事罕见疾病领域的医疗人员及专家出席，场面热烈。与会者就罕见疾病相关的最新治疗方法、临床现状等进行了分享，并借此机会搭建研究开发相关的合作网络。

在本次研讨会上，Kangbuk Samsung医院儿少科教授 Yang Aram 发表了关于MPS IIIA治疗药物NP3011（物质名GC1130A）的非临床研究结果。内容指出，在利用小鼠进行的非临床试验中，通过脑室内注射重组人肝素硫酸-N-硫酸酯酶的酶替代疗法，确认了针对MPS IIIA治疗的优异疗效。

Nobelpharma相关人士表示：“我们出席了由SSIEM主办的全球最大规模罕见疾病研讨会，发布了MPS IIIA治疗药物的非临床研究结果，受到了业界的关注。这是一个很好机会，让业界了解本公司通过脑室给药法（ICV）直接向中枢神经系统补充缺乏酶的MPS IIIA治疗药物所具备的优越性和创新性。”

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另一方面，Nobelpharma正加快推进作为创新新药的MPS IIIA治疗药物的全球临床试验准备工作，目标是在明年年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交临床试验许可申请。

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