Nobelpharma出席美国Sanfilippo患者社区大会：“介绍创新新药临床进展”

稀有药品专业生物创业公司Nobelpharma表示，已作为合作赞助方出席“Sanfilippo Community Conference ADVANCE 2023（ADVANCE 2023）”，并发表了非临床研究结果及临床准备现状。

“ADVANCE 2023”是由美国最大桑菲利波综合征患者组织——桑菲利波治疗基金会（Cure Sanfilippo Foundation）主办的国际会议。当前正在开发新药的全球制药与生物企业齐聚一堂，分享针对桑菲利波综合征的新药研发（R&D，研究开发）进展及行业动向，并进行交流与合作。

本次活动自当地时间本月29日起为期两天，以线上形式举行。包括Nobelpharma、GC绿十字、JCR Pharmaceuticals、Denali Therapeutics、Orchard Therapeutics、Ultragenyx等在内的全球制药、生物行业相关人士以及罕见病领域权威专家汇聚一堂。

Nobelpharma创始人Jin Donggyu博士在第二天进行了演讲，介绍了自2020年起与GC绿十字共同开发的桑菲利波综合征A型创新药（MPS IIIA），并就其研发与临床准备现状以及临床计划进行了发布。

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公司相关人士表示：“在目前尚无治疗药物的桑菲利波综合征患者及家属的高度关注下，‘ADVANCE 2023’顺利举行。本次会议上公开了正在开发的桑菲利波综合征A型治疗药物的非临床结果和临床计划，受到患者及专家的广泛关注。”他并补充称：“公司计划于明年年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交临床试验许可申请，并加快推进全球临床试验进程。”

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