Pharmicell于16日表示，其“用于基因治疗剂应用的锁核酸（LNA）单体商业化制造工艺开发”项目入选了由中小企业技术信息振兴院主管的2023年地区主导产业培育项目课题。
近期以新冠肺炎大流行为契机，随着信使核糖核酸（mRNA）疫苗的开发，市场对基因治疗剂的关注度不断提升，为开发新型治疗药物而开展的临床研究也在积极推进中。基因治疗剂是一种以短链寡核苷酸为基础、以从携带遗传信息的脱氧核糖核酸（DNA）获得遗传信息并参与蛋白质合成的核糖核酸（RNA）为靶点的治疗药物。寡核苷酸通过与RNA进行互补结合，使RNA无法参与蛋白质合成，从而提高治疗效果。
由天然核苷构成的寡核苷酸存在在体内易被分解的缺点。为改善这一问题，利用改性核苷开发基因治疗剂的尝试正积极展开。由锁核酸RNA构成的寡核苷酸具有提高对靶标的结合亲和力、增强体内稳定性、从而提升治疗效果的优点。
Pharmicell相关负责人表示：“锁核酸不仅在反义寡核苷酸（ASO）治疗剂领域，而且在实时定量聚合酶链式反应（RT-PCR）、小干扰RNA（siRNA）治疗剂、微小RNA（miRNA）治疗剂等领域也正在开展活跃研究。”他接着表示：“由于可应用于所有使用DNA及RNA的领域，锁核酸单体的利用价值极高，我们将通过本课题扩大用于寡核苷酸生产的原料物质供应能力。”
他还表示：“公司将不断强化自身作为快速成长的基因治疗剂市场中独一无二的原料物质供应企业的市场地位。”
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