韩美NASH新药“Laps Triple”获IDMC建议继续推进临床

Published 15 May.2023 15:16(KST)

韩美药品15日表示，正在开展全球Ⅱ期临床试验的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗药物“LAPS Triple Agonist”，其独立数据监测委员会（IDMC）建议临床试验“在不修改方案的前提下继续进行（continue without modification）”。

韩美药品总部全景韩美药品提供

公司方面称：“此次IDMC的建议是在此前三次仅基于安全性特征作出建议的基础上更进一步”，并解释说：“此次建议是基于对正在进行的Ⅱ期临床试验疗效进行追加评估的中期分析结果作出的，因此意义重大。”

韩美药品目前在美国和韩国，对伴有纤维化且经肝活检（Liver biopsy）确诊为NASH的患者，开展Ⅱ期临床试验，以验证该药物相较安慰剂在治疗有效性、安全性及耐受性等方面的差异。

此次IDMC建议的初衷，是在安全性评估的同时，从当前正在试验的3个剂量中，排除在疗效方面可能被判定为“无用”的剂量组。但在中期结果中确认，没有剂量组符合无用性标准，因此可以在不剔除特定剂量组的情况下，将临床试验完整推进至结束。

韩美药品相关人士表示：“由于该临床试验以双盲（double-blind）方式进行，无法确认更为细致的数据”，但同时转述称：“IDMC的建议表明，该药物在疗效和安全性方面符合预期水平。”不过，公司方面也补充指出，此次中期分析结果并不保证最终结果，在最终临床结果公布之前，尚无法作出确定性结论。

IDMC是对正在进行的临床试验中患者安全和药物疗效等进行独立监测的专家团体。其设立目的在于确保以随机、双盲等方式开展的临床试验具备安全性和科学合理性。作为客观的独立委员会，IDMC会就临床试验继续进行、延后患者招募、修改临床设计或中止试验等事项向试验主体提出建议。

LAPS Triple Agonist（激动剂）是一款三重作用机制的生物新药，可同时激活三种受体：一是增加体内能量代谢量的胰高血糖素受体，二是有助于胰岛素分泌并抑制食欲的胰高血糖素样肽（GLP）‑1受体，三是促进胰岛素分泌并发挥抗炎作用的葡萄糖依赖性胰岛素分泌刺激多肽（GIP）受体。

美国食品药品监督管理局（FDA）在去年7月将LAPS Triple Agonist指定为用于NASH治疗的快速通道开发药物。同时，还将其指定为用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）、原发性硬化性胆管炎（PSC）及特发性肺纤维化（IPF）的罕见病药物（孤儿药，Orphan Drug Designation，ODD）。