大邱医疗企业Astrogen，自闭症治疗药物完成二期临床试验

by Gu Daeseon

Published 28 Mar.2023 10:13(KST)

Updated 07 Aug.2025 18:26(KST)

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三期试验计划书申请

“新药开发仍遥遥无期”

大邱市28日表示，开发难治性神经疾病治疗药物的初创企业“아스트로젠”（Astrogen）正在开发的自闭症谱系障碍治疗药物AST-001（开发名）在国内开展的Ⅱ期临床试验中，已确认其对儿童自闭症谱系障碍核心症状改善的有效性和安全性，并已成功结束Ⅱ期临床。

在“明星风险企业培育项目”等创业企业定制化扶持下成长的아스트로젠，2020年被中小风险企业部选定为“幼年独角兽”，2021年被大邱市选定为Pre-明星企业，并以大邱市的首次公开募股（IPO，企业公开）扶持项目为跳板，正筹备在科斯达克上市的本地企业。

该公司总部位于大邱市东区先进医疗复合园区。

아스트로젠已向食品医药品安全处（以下简称“食药处”）完成提交Ⅱ期临床试验结果报告书，并于本月16日申报了Ⅲ期临床试验计划书（新药临床试验申请IND），相关治疗药物作为儿童自闭症谱系障碍核心症状治疗药物上市的可能性大幅提升。

坐落于大邱市东区尖端医疗复合园区的初创企业Astrogen。

自闭症谱系障碍的核心症状包括社会性沟通和互动方面持续性的缺陷，以及刻板、重复的行为。目前尚无能够改善这些核心症状的治疗药物。

尽管2021年上半年是新冠疫情大流行最为严峻的时期，아스트로젠仍在前所未有的短短7个月内完成了Ⅱ期临床患者招募，并以全国主要大学医院为基地，针对共151名被诊断为自闭症谱系障碍、年龄在满2至11岁的儿童，完成了评估AST-001治疗药物有效性和安全性的Ⅱ期临床试验。

Ⅱ期临床试验周期为2021年2月至2022年5月，共历时1年4个月，并于2022年12月向食药处提交了结果报告书。

在Ⅱ期临床试验中，以Vineland适应行为量表组合得分为主要有效性评价指标时，与安慰剂（用于评估试验药物效果的对照药）相比，试验药物组的改善在统计学上具有显著性（p=0.042）；在Vineland适应行为组合得分的下位领域中，沟通领域和运动技能领域同样显示出试验药物相较安慰剂具有统计学显著性。

此外，在总体临床印象严重度量表（由临床医生评估患者病情严重程度）以及家长养育压力评估方面也确认了统计学显著性，从而成功达成自闭症谱系障碍Ⅱ期临床试验的既定目标。

大邱市经济局长安中坤表示：“大邱市为引领医疗健康、城市空中交通（UAM）、非存储半导体、机器人、ABB等知识与技术密集型未来新兴产业，正按照成长阶段对相关创业企业进行重点扶持。借助아스트로젠此次成果，期待今后本地区的新药开发创业和医疗产业能够实现飞跃式扩张。”

大邱市相关负责人表示：“自闭症症状专业治疗药物通过Ⅱ期临床，不仅在韩国，在全球范围内也极为罕见。但要真正开发成为新药，还必须通过Ⅲ期临床。目前仅处于已提交Ⅲ期申请的阶段，从食药处获得批准并开展Ⅲ期临床试验需要相当长的时间，只有经过这一过程，新药开发才能算真正成功。”

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。